卡博替尼做为VEGF蛋白激酶、MET、AXL等酪氨酸激酶缓聚剂，在小白鼠实体模型中可以抑止肿瘤生长。除此之外，一项2期、任意断药临床研究中表明卡博替尼对末期肝细胞癌具备抗瘤实际效果，无论患者是不是接受过索拉菲尼治疗。因而，科学研究工作人员进行了一项任意、双盲实验、安慰剂对照的3期临床研究，以评定卡博替尼在以往接受过治疗的末期肝细胞癌患者中的功效，有关科学研究結果发布在最新一期NEJM.
在国外，早期肝癌致死率的提高高过别的癌病，但绝大部分患者能接受的系统化治疗十分比较有限，绝大多数患者的治疗实际效果依然很差，因而必须别的的治疗以选择。表皮细胞生长因子（VEGF）转录因子是肝细胞癌的一个治疗靶点，但该通道靶向治疗治疗的临床医学获利并不显著。与VEGF一样，恶性肿瘤在乏氧状况下可以诱发蛋白激酶酪氨酸激酶MET和AXL,后面一种在推动上皮组织-质间转换、侵蚀和迁移等肿瘤生物学个人行为中充分发挥多种多样功效，并与抗血管生成治疗耐药性有关。
该科学研究共列入707例肝细胞癌患者，以2：1的占比任意分派接受卡博替尼（60 mg qd）或配对的安慰剂效应治疗。入组患者需接受过索拉菲尼治疗或接受过最少一种肝细胞癌系统化治疗后发生病症进度或接受过较多2种末期肝细胞癌系统化治疗。该科学研究关键终点站是总生存期，主次终点站是无进度生存期和客观性回复率。
第二次中后期剖析的结果显示卡博替尼组患者的总生存期及无进度生存期显著长而安慰剂效应组，卡博替尼组与安慰剂效应组负相关总生存期各自为10.2个月和8.0个月（P=0.005），负相关无进度生存期各自为5.2个月和1.9个月（P<0.001），客观性回复率各自为4％和＜1％（P=0.009）。卡博替尼组产生3-4级不良反应患者约为安慰剂效应组的2倍。最多见的皮内瘤副作用事情为手足综合征（17％ vs. 0％）、血压高（16％ vs. 2％）、AST水准上升（12％ vs. 7％）、疲惫（ 10％ vs. 4％）和拉肚子（10％ vs. 2％）。
总的来说，在以往接受过治疗的末期肝细胞癌患者，卡博替尼相比于安慰剂效应能延长患者总生存期和无进度生存期，但其副作用事情发病率约为安慰剂效应组的2倍。卡博替尼治疗末期早期肝癌患者中安全性合理，可做为早期肝癌患者二线治疗的一大挑选。除此之外，对于一线费规范治疗的早期肝癌患者，该项科学研究的探究性剖析表明，卡博替尼对曾接受过非索拉菲尼系统软件治疗的末期HCC患者有优良的功效，这代表着，针对一些患者而言，虽然因一些缘故初次系统软件治疗非标治疗，也可从卡博替尼治疗中获利！可是，可以看得出，在一线接受索拉菲尼治疗的患者，后面接受卡博替尼可取得更快的无进度存活。
