髓母细胞瘤（MB）是少年儿童多见的恶变肿瘤，现阶段达成一致的四个关键的髓母细胞瘤亚成分为WNT型，Sonic hedgehog(SHH)型，3型和4型。科学研究工作人员为了更好地研究髓母细胞瘤的基因遗传易感基因（她们觉得该癌种的基因遗传易感基因不仅在现在已确认的癌病易感基因中），对713例具备分子结构亚组信息内容（56例WNT型、171例SHH型、195例3型及291例4型）的少年儿童髓母细胞瘤病人、288例无癌病的孩子及其118479例无癌病的成年人开展了胚系LOF突变的调研。
2016年WHO归类规范将髓母细胞瘤分成三个乳头瘤病毒，即WNT型、SHH型和非WNT/SHH型（G3和G4型）。前两型的生物学体制比较确立。SHH型髓母细胞瘤（MBSHH）多见于于3岁以内的婴儿和16岁以上的青少年儿童群体，此型髓母细胞瘤存有与Sonic Hedgehog（SHH）数据信号通路有关的细胞突变（或种型突变），如PTCH1和SUFU的失去活性突变，SMO的活性突变，GLI1/GLI2增加和MYCN扩增。SHH数据信号传输通路的简略体制如下所示：SHH与跨膜蛋白PTCH1融合，进而激话SMO.
本分析中维莫德吉对成年人MBSHH病人存有治疗效果，在少年儿童病人中也观查到平稳的PR或病症的短暂性减轻。总体看来，维莫德吉可使病人的PFS增加。此外，SHH通路中不一样遗传基因的突变可预测分析维莫德吉的治疗效果，如存有SMO上下游遗传基因PTCH1突变的肿瘤对该药比较敏感，而中下游遗传基因如SUFU、GLI2突变的肿瘤对该药不比较敏感。
p53普遍强呈阳性通常意味着TP53的DNA融合域突变，而存有此突变的肿瘤对SMO缓聚剂不比较敏感。这也许与p53突变造成染色质衰老，变大癌基因的功效相关。该问题的详细缘故尚不确立，但需要注意的是6例p53普遍强呈阳性的肿瘤中有4例存有GLI2和MYCN2的增加。TP53突变怎样危害SMO缓聚剂的效果有待进一步科学研究。
学者提议对全部MBSHH行详细的细胞生物学检验，以挑选很有可能获益于维莫德吉的病人。尤其是存有SMO中下游遗传基因突变的MBSHH肿瘤很有可能对该药不比较敏感。此外本分析中大部分病人的客观性反应速度较短，很有可能与耐药性体制相关。一部分MBSHH肿瘤存有PI3K通路的激话，提醒双靶点抑止很有可能对该类肿瘤更合理。
本探讨提醒维莫德吉对发作的MBSHH病人存有功效，且具备不错的耐受力和安全系数。基因组学检验在预测分析该类药品的功效中起到主要功效。
