2020年4月17日，英国食品类药监局（FDA）准许了“培米替尼（商品名：PEMAZYRE,生产厂家：英国Incyte公司）”用以医治之前接纳过医治的带上纤维细胞细胞生长因子蛋白激酶2（FGFR2）结合或其他重新排列（选用经FDA准许的检验方式检验）的没法割除的部分末期或肿瘤转移胆管癌成年人病人。FDA还准许了FoundationOneCDX（Foundation Medicine,Inc.）做为病人选用的輔助确诊专用工具。
FIGHT-202（NCT02924376）对效果开展了科学研究，这也是一项多核心、对外开放标识、双臂的临床研究，征募了107名没法割除的部分末期或肿瘤转移胆管癌病人，这种病人带上FGFR2遗传基因结合或重新排列（在核心试验室开展临床研究剖析），此前最少接纳过一线医治而且在诊治中或医治后发生进度。病人接纳“培米替尼13.5mg 内服 每天一次”医治，持续内服14天，以后断药7天。
关键功效結果指标值是整体反映率（ORR）和反应延迟时间（应用RECIST 1.1规范开展点评）。在107例病人中，ORR为36％（95% CI: 27%,45%），主要包括3例放任不管。负相关DOR为9.1个月，38例病人中有24例（63％）反映延迟时间≥6个月，有7例病人（18％）的反映延迟时间≥12个月。
副作用：接纳培米替尼医治的病人，最多见的副作用（在≥20％的病患中发生）是高磷血症、掉发、拉肚子、手指甲毒副作用、疲惫、消化不好、恶心想吐、严重便秘、口腔溃疡、干眼症、口干舌燥、胃口降低、恶心呕吐、关节疼、腹疼、低磷血症、背部酸痛和皮肤干。眼毒副作用和高磷血症是培米替尼的关键风险性。
强烈推荐使用方法使用量：强烈推荐采用的培米替尼使用量为13.5mg,每天内服一次，持续内服14天，以后断药7天，每21天为一个医治周期时间。
