异遗传基因造血干细胞移殖（allo-HSCT）被广泛运用于恶变血液肿瘤和非恶性血夜疾病的治疗，能大大提高病人的愈后，但血小板减少症是试管移植普遍的病发症，比较严重的会造成致命性的流血事情。对于试管移植出现的血小板减少症现阶段未有规范计划方案，流行的解决方式为血细胞滴注，但静脉注射亦会造成一系列不良影响，如肝功能衰竭、静脉注射皮肤过敏、高血容量造成的心力衰竭或病毒性感染等，而且长期性静脉注射也必然造成血夜資源的很多消耗，减少病人的生活品质。
艾曲博帕是一种内服、非肽类血细胞生成素蛋白激酶抑制剂，研究表明其针对原发免疫系统疾病血小板减少症、再造再障性贫血及其漫性丙型肝炎有关的血小板减少症具备较好的功效。该科学研究致力于讨论艾曲博帕在少年儿童试管移植发生比较严重血小板减少症的功效及安全系数。
该科学研究列入2018年7月至2019年12月43例接纳allo-HSCT医治后发生血小板减少症的少年儿童病人，一线接纳艾曲博帕医治，起止药量为0.5~3.8 mg/kg/d,随后依据血小板计数开展调节（绝大多数病人每2周提升25mg,直到75mg/d）。艾曲博帕医治有回复的概念为：在未接纳血细胞滴注状况下，持续7天血小板计数≥50×109/L,选用NCI-CTC 4.0版规范来评定安全系数。
科学研究結果
1. 医治基本情况
列入的43例患者负相关年纪为6.6岁，移殖前原病发包含恶变和非恶性血液疾病（如β地中海贫血、ALL、AML及SAA等），应用艾曲博帕医治的负相关起止时长为allo-HSCT后第27天。31例患者的起止药量为0.5~1.5mg/kg/d,此外12例患者的起止药量为1.5~3.8mg/kg/d；负相关保持使用量为2.1mg/kg/d.艾曲博帕医治的负相关延迟时间为24天。
2. 实效性
数据显示：①35例患者（88.9%）对艾曲博帕医治有回复，血细胞总计修复率达88.9%，中位时间为16天。②在有回复的35例患者中，除开血小板计数以外，其血红蛋白浓度水准及单核细胞记数均获得了提升，各自由83g/L升到101.5g/L、3.4×109/L升至5.0×109/L.③在最后一次随诊中，35例停止使用艾曲博帕的患者依然生存，且在停止服药后仍保持良好的血小板计数。④亚组分析发觉，无论患者在诊治前是不是存有巨核细胞数降低，经艾曲博帕医治后均能修复血小板计数，但巨核细胞数一切正常的患者功效更好，各自为83.9% vs 100%（p=0.035）。
3. 安全系数
试管移植负相关随诊358天，生存的35例患者中有6例（14%）应用艾曲博帕医治产生了肝功能异常。无一例患者因副作用或不耐受而终止艾曲博帕医治；无一例患者发生显著的骨髓纤维化、流血或形成血栓。
该研究表明，一线应用艾曲博帕能合理的治疗少年儿童allo-HSCT后血小板减少症，医治前脊髓中的巨核细胞数能做为艾曲博帕功效的独立性预测分析要素。艾曲博帕医治安全系数优良，强烈推荐的保持使用量不超过4mg/kg/d.
