胃肠间质瘤（GIST）是消化道普遍的间叶源性肿瘤，占消化系统间叶恶性肿瘤的绝大多数。GIST有c-kit遗传基因、CD117（酪氨蛋白激酶受体）、CD34（骨髓干细胞抗原体）表述呈阳性。无非特异临床症状，现病史可短至数日长至20年，恶变GIST现病史较短，多在数月之内。常见症状有腹疼、肿块及上消化道出血及消化道梗塞等。腹部转移性肺癌可发生腹水，恶变GIST会有体重下降、发烫等病症。
胃肠间质瘤的医治药品有什么？
伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼分别是胃肠间质瘤GIST的一、二、三线医治药品，但PDGFRA外显子18基因突变，尤其是D842V突变的病人对目前靶向治疗药物不比较敏感，此类病人人群医治药品贫乏。根据对这种基因突变蛋白激酶结构的剖析，学者开发设计了强力、高可选择性的Ⅰ型KIT和PDGFRA基因突变缓聚剂阿泊替尼，阿泊替尼对KIT D816V和PDGFRA D842V基因突变蛋白激酶具备强力抑止工作能力，为GIST的医治提升新的挑选。
据了解，Ⅰ期NAVIGATOR科学研究結果确认了其非凡的功效，在D842V基因突变病人中，其高客观缓解率（ORR）令人振奋。在NAVIGATOR 科学研究中，阿泊替尼在PDGFRA外显子18基因突变病人诊治中展现了优良功效与安全系数。2019年英国临床医学恶性肿瘤学好（ASCO）年会报道的统计显示，PDGFRA外显子18基因突变病人的ORR做到了86%，一线医治的ORR做到100%。
2020年7月，NAVIGATOR科学研究結果在国际性学术刊物《柳叶刀・肿瘤》公布，阿泊替尼用以PDGFRA D842V突变末期GIST病人ORR做到88%，在其中9%的病人做到放任不管（CR）。除此之外，D842V基因突变的病人，接纳阿泊替尼医治还表明出长久的临床医学获利：12个月不断减轻率是70%，12个月无进度存活（PFS）率是81%，24个月总存活（OS）率是 81%，且阿泊替尼整体耐受力优良。
2020 ESMO升级阿泊替尼医治D842V基因突变GIST功效，数据信息醒目医治合理的病人可以获得长久的疾病控制，接纳300/400mg医治的病人，负相关减轻延迟时间（DOR）做到22个月，负相关PFS做到24个月，负相关OS并未做到；36个月的PFS率和OS率各自为34%和71%。
2020年初，根据NAVIGATOR科学研究数据信息，阿泊替尼获FDA准许用以PDGFRA外显子18基因突变不能摘除或肿瘤转移GIST成年人病人的医治，为这一部分病人提供了活力。现阶段，阿泊替尼用以GIST末期成年人病人的2个适应证发售申请办理也已获NMPA审理。
