塞尔帕替尼于2020年5月8日得到FDA准许发售,由Loxo Oncology产品研发,礼来发售市场销售,产品名叫Retevmo。塞尔帕替尼可以抑止野生型RET和多种多样基因突变的RET乳头瘤病毒,被准许用以医治肿瘤转移RET遗传基因结合呈阳性的非小细胞肝癌(NSCLC)成年人病人、必须接纳系统化医治的带上RET基因突变的末期或肿瘤转移甲状腺囊肿髓样癌(MTC)成年人和≥12岁少年儿童病人、及其可以接纳系统软件医治且放射性物质碘不易治(假如合适接纳放射性物质碘医治)的带上RET遗传基因结合呈阳性的末期或肿瘤转移甲状腺癌症成年人和≥12岁少年儿童病人。
塞尔帕替尼的批准根据LIBRETTO-001(NCT03157128)I/II期临床研究,该实验为多种多样、对外开放标识、多序列的临床研究。NSCLC适应证获准的实验数据显示:105例以往接纳过铂类放化疗的RET结合呈阳性NSCLC成年人病人接纳塞尔帕替尼医治的ORR为64%,mDOR为18个月;39例没经医治的RET结合呈阳性NSCLC病人接纳塞尔帕替尼医治的ORR为85%,未做到mDOR;22例存有中枢系统损害的病人接纳塞尔帕替尼后脑内ORR为81%。
MTC适应证获准的实验数据显示:55例以往接纳过卡博替尼和/或凡德他尼医治的RET基因突变末期或肿瘤转移MTC病人,ORR为69%,未做到mDOR;88例以往未进行过获准用以MTC用药治疗的病人,ORR为73%。甲状腺癌症获准的实验数据显示:19例放射性物质碘(假如合适接纳放射性物质碘医治)不易治且以往接纳过其他系统化医治的RET结合呈阳性的甲状腺癌症病人,ORR为79%。
3级及以上普遍副作用(发病率≥2%)为血压高(18%)和呼吸不畅(2.3%),3级及以上试验室出现异常(发病率≥2%)为AST上升(8%)、ALT升高(9%)、血糖升高(2.2%)、血钾减少(3.8%)、碱性磷酸酶水准上升(2.3%)、胆红素偏高(2.0%)及血小板降低(2.7%)。