纤维细胞细胞生长因子蛋白激酶(Fibroblast Growth Factor Receptor, FGFR)2遗传基因出现异常是胆管癌的诱因之一,常见于10%~16%的病人。吉西他滨 顺铂是末期胆管癌的一线医治,而后线则无规范治疗方案。培米替尼是一种可选择性FGFR1,2,3的缓聚剂。FIGHT-202科学研究评定了培米替尼用以伴或不伴FGFR2结合或重新排列的经治末期胆管癌的功效。
在此项双臂2期科学研究中,146名最少接纳过一线医治的末期胆管癌病人分成3个序列:具备FGFR2结合或重新排列(n=107),具备别的FGF/FGFR更改(n=20),沒有FGF/FGFR更改(n=18)。全部病人接纳培米替尼医治直到病症进度,关键终点站为具备FGFR2结合或重新排列病人的ORR.具备FGFR结合或重新排列的病人ORR 35.5%,DCR 82%。负相关DoR 7.5个月,中位PFS 6.9个月,负相关OS是21.1个月。而沒有或具备别的FGF/FGFR更改的病人无反映。3级以上AE发病率为64%,最普遍低磷血症,关节疼,胃病,低钠血症,腹疼和困乏。
末期胆管癌恶变度提高,医治挑选少,愈后差,未有规范二线医治。培米替尼的优异数据信息为具备FGFR2结合或重新排列的胆管癌病人提供了生活期待。培米替尼以前早已被授于孤儿药资质,而根据FIGHT-202的优异功效数据信息,培米替尼总算变成FDA准许用以胆管癌医治的第一个靶向治疗药物。










