2020年4月11日，英国FDA公布准许阿斯利康（AstraZeneca）企业和默沙东（MSD）公司合作开发的司美替尼（selumetinib）用以医治2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）少年儿童病人。司美替尼是FDA准许的第一款医治NF1的药品。
司美替尼专业获准用以身患没法手术治疗的、病症性和/或渐行性丛状神经纤维瘤病（PN）病人。PN 是一种侵及神经系统鞘（交感神经外覆构造）的恶性肿瘤，可生长发育于人体一切位置，包含脸部、四肢、脊椎周边地区及其深层人体器官。司美替尼是一种蛋白激酶缓聚剂，可根据阻隔一种重要酶充分发挥，进而阻拦癌细胞生长发育。
NF1是一种稀有的渐行性病症，由特殊基因变异或缺点造成。NF1通常在幼儿阶段诊断，患病率约为1/3000新生婴儿，其特点为皮肤的颜色转变（色素沉淀）、中枢神经系统和人体骨骼损害，及其终生恶性肿瘤（良好、罪行）产生的风险性。出世时即诊断为NF1的病患中，约有30%-50%可发展趋势为单一或窦汇区PNs.
司美替尼的获准是根据其在国外国家癌病研究室进行的一项临床研究的結果，功效結果来源于50例接纳强烈推荐使用量的司美替尼医治（内服25 mg/m2，每天2次，直到病症进度或发生不能进行的副作用）的身患没法手术医治PN的NF1少年儿童病人，在实验期内对病人恶性肿瘤尺寸和恶性肿瘤有关患病率转变开展基本点评。将总减轻率（ORR,overall response rate）界定为恶性肿瘤放任不管，且接着3-6个月内径MRI确证PN容积减少超出20%。实验数据显示，司美替尼医治的ORR达66%，全部病人均为一部分减轻，这代表着沒有病人的恶性肿瘤彻底消退。在这种病人中，82%的人减轻延迟时间做到了12个月及以上。
“FDA专注于以灵巧的管控对策，为领域给予普遍的具体指导，勤奋使药品往前发展趋势，以达到未满足的诊疗要求。司美替尼的获准正意味着了这一服务承诺。”FDA肿瘤学卓越中心负责人，FDA药品点评和研究所肿瘤学公司办公室代理商负责人Richard Pazdur博士研究生强调，“司美替尼是第一款医治身患丛状神经纤维瘤病的NF1少年儿童病人的获准治疗法。”
