司美替尼于2020年4月10日得到国外食品类药监局(FDA)准许发售,由阿斯利康开发设计及发售,产品名叫Koselugo。司美替尼是一种双非特异丝裂原活性蛋白激酶蛋白激酶1/2(MEK1/2)缓聚剂,被准许用以医治2岁及以上、身患1型神经纤维瘤病(NF1)且有症状的、没法手术治疗的丛状神经纤维瘤病(PN)的少年儿童病人。
司美替尼为内服硬胶囊,强烈推荐使用量为25 mg/m2,每天2次。该商品的批准根据一项SPRINT二期临床研究(NCT01362803),该实验为对外开放标识、多核心、单臂研究,共列入50例疾病诊断为1型神经纤维瘤病(NF1)、存有不可以动手术的丛状神经纤维瘤病(PN)且可咽下详细软胶囊的2-18岁少年儿童病人。实验数据显示:35例(70%)病人做到了经确认的一部分减轻;28例(56%)病人做到了长久减轻(不断≥1年),截止到医治逐渐3年之后,无进度存活率为84%,未做到mDOR和mPFS.
普遍的比较严重副作用(发病率≥2%)为缺铁性贫血、氧气不足及拉肚子,12%的病人因副作用永久性终止医治,80%和24%的病人因副作用必须终断和降低使用量。