英国FDA审批了武田制药普纳替尼(ponatinib)的填补药物申请办理，用以医治成年人慢性粒细胞败血症（CML)慢性期病人，规定病人对以往最少2线蛋白激酶缓聚剂耐药性或不耐受。普纳替尼是一种靶向治疗BCR-ABL1的蛋白激酶缓聚剂，而BCR-ABL1是一种不正常的酪氨酸激酶，在CML和费城染色体呈阳性亚急性网织红细胞败血症上表述。升级后的药品表明包含一种根据功效的提升给药计划方案，也就是：原始使用量为每日45mg,当BCR-ABL1降低到1%及下列时，使用量降低到15mg.这类给药计划方案致力于确保功效的与此同时减少不良反应风险性，包含主动脉阻塞事情。
获准实际意义：“FDA准许ponatinib对CML人群是一个关键里程碑式。虽然慢性期的CML通常是可控性，可是很多病人长期性結果仍较弱，在诊治时更早用上第三代酪氨酸激酶缓聚剂，可以从这当中获利”，武田制药的相关负责人讲到。“科学研究证实普纳替尼对很多耐药性的病人合理，在慢性期这一至关重要的阶段应用可以为这种病人产生更有意义的医治結果。”“本次获准使我们很兴奋，大家坚信根据提升普纳替尼医治，有利于填充耐药性或不耐受的慢性期CML病人医治这方面的空缺。”
获准根据：药物的获准是根据包含2期OPTIC实验以内的实验有关数据信息。OPTIC实验列入的病人包含对以往蛋白激酶缓聚剂相对高度耐药性的慢性期CML病人，绝大部分病人（65%）在以往医治后沒有做到血液学放任不管。在医治第12个月时，88名运用这类根据医治反映的给药计划方案的病患中，有42%的病人做到了实验的关键终点站，也就是BCR-ABL1降低到1%及下列。在中国位随诊28.5个月的情况下，73%的病人仍保持着这类功效。
不良反应表明：这种病人中，13%的患者发生了副作用，在其中7%的病人发生的是3级及以上副作用。如果有不会受到操控的冠心病或糖尿病患者等风险因素，应给予相匹配医治，对有临床医学重要、不会受到操控的心脑血管病病历的病人完成医治时需要慎重。CML医治起來也许会很艰难，尤其是当病人对2种或以上蛋白激酶缓聚剂耐药性或不耐受。本次获准促使医师可以考虑到在慢性期CML病人中最早地应用普纳替尼,有希望产生很大的好处。
