亚急性髓系白血病(AML)是最多见的败血症种类。美国SEER数据库2010年至2014年的数据显示,年龄调节后AML年发病率为4.2/10万。欧洲地区的实验室检测表明年龄调节后AML年发病率为3.8/10万。AML的发病率随年龄提高而升高,45岁以上群体中升高尤其显著,SEER数据库1998年至2002年的数据显示在<65岁群体中老年发病率为1.8/10万,而≥65岁者则增加到16.3/10万。预估2017年美国兴新AML病人达21 380例,占兴新癌症的1.3%。
放化疗、靶向治疗药物和造血干细胞移殖现阶段仍是AML医治的具体方式。AML病人在临床症状和医治愈后层面展现非常大的异质性,因而在诊治前开展多方面的危险度分层次针对挑选科学合理的医治途径至关重要。诱发医治后、推进医治和随诊期内开展标准的动态性细微残余病(MRD)剖析可初期发现临床医学发作的病人并立即干涉,针对提升病人的愈后极其重要。除开基本的愈后分层次要素外,近些年基因组测序技术性在AML中的广泛运用为危险度分层次和MRD检测带来了更加丰富多彩和合理的分子结构标示,将对AML的精确医治造成深刻影响。
恩西地平(enasidenib)是美国已准许的内服IDH2缓聚剂,用以医治具备IDH2基因突变的发作/不易治(R/R)AML成年人病人。在临床研究中,恩西地平可将体细胞内2-HG减少至一切正常水准,并在反映病人中诱发IDH2基因突变的未熟髓样磷酸激酶和祖细胞分裂。恩西地平在规范放化疗不适合的新确诊AML老年人病人中的临床研究結果。
该分析为对外开放标识、双臂多核心临床研究(识别码NCT01915498),科学研究列入了具备IDH2基因突变的末期血液系统肿瘤病人。在其中列入的IDH2基因突变新确诊AML老年人病人为39例。3例在恩西地平医治期内做到放任不管(CR),在其中2例病人完成了27个诊治周期时间,另1例病人完成了35个诊治周期时间。全部病人恩西地平医治周期时间的平均数为6(范畴1-35)。
10例病人进到科学研究使用量增长环节,在其中1例恩西地平50 mg每日一次,其他9例病人>100 mg(150�450 mg)每日一次;在分析拓展环节,其他29例病人100 mg推荐使用量每日一次。病人负相关年龄为77岁(58-87),26例病人(67%)IDH2-R140基因突变,12例病人(31%)IDH2-R172基因突变(在其中1例病人缺乏IDH2等位基因基因突变信息内容)。别的基准线特点如下所示表。
科学研究的负相关随诊的时间为8.4个月,医治停止的缘故:病症进度(n = 13),身亡(n = 5),撤销知情同意(n = 4),学者的决策(n = 4),不良反应(n = 4),干细胞移植(n = 3),违背协议书(n = 2)和医治不成功(n = 1)。