在几类神经系统胶质瘤乳头瘤病毒中早已发觉存有BRAFV600突变。维罗非尼是全球范畴内准许的BRAFV600蛋白激酶的可选择性内服缓聚剂,用以医治存有BRAFV600突变的肿瘤转移或不能摘除的黑素瘤患者,在国外也用以医治脂类肉芽肿性炎病患者。VE-BASKET科学研究是一项非任意、对外开放标识、病理学不得知的竹篮科学研究,对于存有BRAFV600突变的非黑素瘤实体肿瘤和骨髓瘤患者。VE-BASKET征募了24名胶质瘤患者,大家在这里汇报维罗非尼在该序列中的最后疗效和安全系数。
目地:BRAFV600突变多见于几类胶质瘤乳头瘤病毒,包含多形性淡黄色星形细胞瘤(PXA)和神经纤维胶质细胞瘤,这类突变在胶质母细胞瘤中较为罕见。本探讨致力于明确维罗非尼(vemurafenib,BRAFV600的可选择性缓聚剂)对存有这类突变的胶质瘤患者的疗效。
患者和方式:VE-BASKET科学研究是一项对于BRAFV600突变非黑素瘤的对外开放标识、非任意、多核心的竹篮科学研究。BRAFV600突变胶质瘤患者接纳维罗非尼医治(960 mg,每日2次),直到病症进度、断药或产生难以忍受的副作用。重要终点站包含RECIST 1.1版确定的客观缓解率(ORR)、无进度生存率(PFS)、总生存期(OS)和安全系数。
結果:接纳医治的有24例脑胶质瘤患者(负相关年纪32岁;18例女士患者和6例男士患者),包含恶变弥漫型胶质瘤(n = 11;6例胶质母细胞瘤[GBM]和5例间转性星形细胞瘤)、PXA(n = 7)、间变性神经纤维胶质瘤(AGG;n = 3)、毛细胞星形细胞瘤(PA;n = 2)、未再行表明的皮内瘤胶质瘤(n = 1)。客观缓解率为25%(95%CI,10%至47%),负相关无进度生存率为5.5个月(95%CI,3.7至9.6个月)。在恶变弥漫型胶质瘤中,最好疗效包含1例一部分减轻(PR)和5例病况平稳(SD)的患者,在其中2例患者病症平稳(SD)延迟时间超出1年。在PXA中,最好疗效包含1例放任不管(CR),2例一部分减轻(PR)和3例病症平稳(SD)的患者。在身患毛细胞星形细胞瘤和间转性神经纤维细胞瘤(各1例)的患者中留意到别的一部分减轻(PR)。维罗非尼的安全基本上与此前一致。
结果:维罗非尼在一些BRAFV600突变胶质瘤患者中具备长久的抗瘤活力,虽然其疗效好像伴随着病理学乳头瘤病毒判定地转变。因而,必须进一步科学研究以明确维罗非尼在原发脑部肿瘤患者中的最好主要用途,并探寻病理学乳头瘤病毒中间疗效存有差别的推动体制。