近十年来，亚急性髓系白血病（AML）的治疗已获得比较大发展。但与年青AML获得的治疗进度对比，老年人AML患者因为存有大龄、合拼病症多、欠佳染色体核型多、前轮驱动血夜疾病等不好愈后要素，近些年功效并没有获得大大提高。近些年，美国血液病学会企业年会（ASH）、欧洲地区血液病学会企业年会（EHA）、美国临床医学恶性肿瘤学好企业年会（ASCO）等国际性会议报道的临床研究统计显示，一种内服B淋巴细胞瘤-2遗传基因（BCL-2）缓聚剂――维奈托克（VEN），在治疗老年人AML层面得到提升。该药在漫性网织红细胞败血症（CLL）、AML行业均被美国FDA授于“开创性治疗法评定”，并于2017年11月喜获lol盖伦奖，给老年人AML患者产生了治疗的新曙光。
老年人AML患者预后不良，即使应用低甲基化药品治疗实际效果依然不佳。殊不知，因为大龄和欠佳基因特点的多发，老年人患者常常不适宜，或经规范放化疗后无法痊愈。因而，这类患者通常接纳较低硬度的治疗计划方案，包含低甲基化药品（阿扎胞苷或地西他滨）和剂量阿糖胞苷。65岁以上初治的AML患者中，Azacitidine单药治疗的减轻率≤30%，生存率＜1年。阿扎胞苷联合维奈托克在此前的ⅠB 期临床研究中得到了不错的功效。得到放任不管（CR）和不彻底血液学减轻的占比为71%，负相关不断减轻時间为21.2个月。本次的认证性科学研究（VIALE-A），比照了阿扎胞苷联合维奈托克计划方案与阿扎胞苷联合安慰剂对照方案在未接纳加强诱发治疗的AML患者中的高效性和安全系数。
科学研究将满足条件的AML患者以2:1任意分派至阿扎胞苷联合维奈托克或安慰剂效应计划方案组。入组患者年纪≥18岁且不适宜规范的诱发治疗，其美国东部地区恶性肿瘤学组（ECOG）身体素质情况得分为2或3分。全部患者均接纳规范使用量的阿扎胞苷（第1~7天，皮内注射或静脉输液75 mg/m2，28天1治疗过程）;内服维奈托克（使用量慢慢提升至总体目标使用量，400mg）或安慰剂效应，每日1次，28天1治疗过程。
关键科学研究终点站为总存活（OS），主次科学研究终点站为复合型放任不管（CR）即CR或CR伴随不充分的血液学减轻，分子结构和体细胞基因遗传亚组的复合型CR和OS,无事情存活（EFS），细微残余病症（MRD）和患者的生活品质等。
2017年2月6日至2019年5月31日，一共有579例患者接纳筛选，433例患者开展随机分组，最后来源于27个我国134个地址的431例患者被列入意愿治疗群体。依照2:1占比开展随机分组，286例患者被分派至阿扎胞苷联合维奈托克治疗组，145例被分配至阿扎胞苷联合安慰剂效应组。2组患者负相关年纪均为76岁，60%为男士。阿扎胞苷联合维奈托克治疗组里25%的患者和对照实验中24%的患者为原发性AML患者，阿扎胞苷联合维奈托克治疗组和对照实验各自存有36%和39%的患者具备较弱的体细胞基因遗传风险性。生存率随诊中科学研究停止最多见的缘故为身亡，阿扎胞苷联合维奈托克治疗组与对照实验中病症进度有关的致死率各自为27%和44%。
科学研究的负相关不断随诊的时间为20.5个月（<0.1~30.7）。截止到数据统计分析时，27%的阿扎胞苷联合维奈托克治疗组和12%的对照实验患者接纳了治疗，负相关OS各自为14.7个月（(95% CI, 11.9 ~18.7）和9.6个月（95% CI, 7.4 ~ 12.7，P<0.001）。阿扎胞苷联合维奈托克治疗组CR明显高过对照实验，各自为36.7% 和17.9%，P<0.001，复合型CR在2组的結果中也是这般，各自为66.4% 和 28.3%，P<0.001.
阿扎胞苷联合维奈托克治疗组的负相关EFS为9.8个月（95% CI,8.4 ~ 11.8），对照实验为7.0个月（95% CI,5.6 ~ 9.5，P<0.001）。在复合型CR的患者中，有可检验到的MRD,阿扎胞苷联合维奈托克治疗组24个月的OS为73.6%，对照实验为63.6%。OS的亚组分析数据显示，IDH1或是IDH2基因变异的患者，阿扎胞苷联合维奈托克治疗组患者1年OS为66.8%，对照实验患者为35.7%（(HR, 0.35; 95% CI, 0.20~0.60，P<0.001）。
安全系数层面，427例患者列入安全系数剖析中。阿扎胞苷联合维奈托克治疗组和对照实验中患者发生的关键不良反应包含恶心想吐（44% vs 35%）和≥3级血小板减少症（45% vs 38%），单核细胞降低（42% vs 28%），发烫性单核细胞降低（42% vs 19%）。阿扎胞苷联合维奈托克治疗组和对照实验中各自有85%和67%的患者发生了感柒，各自有83%和73%的患者发生了比较严重不良反应。
