MF是一种脊髓造血干细胞出现异常复制而致的、以脊髓中发生网状纤维和纤维细胞为基本特征的血夜肿瘤，包含PMF,及其继发性于PV和ET的PPV-MF和PET-MF.JAK-STAT通道出现异常活性是其关键发病机制。MF普遍的临床症状为渐行性红细胞降低，全身上下病症（发烫、出冷汗、体重下降等），肝、脾肿大等，严重影响患者生活品质，减少使用寿命，并有向急性白血病转换风险性。在鲁索替尼发生之前，MF沒有合理医治药品，只有等候病症进度从而对症治疗解决。
鲁索替尼是一种强力JAK1/2缓聚剂，可对于MF发病机制，下降JAK-STAT转录因子，做到靶向药物治疗MF的目地。二项大中型III期临床研究COMFORT-I、COMFORT-II已确认其功效和安全系数。
◆快速、明显、长久缩小脾脏容积
COMFORT-I/II科学研究比照了鲁索替尼与安慰剂/最好所及医治（BAT）用以MF的功效和安全系数。数据显示鲁索替尼可快速、明显、长久缩小患者脾脏容积。较安慰剂/BAT组对比，鲁索替尼组大量患者做到脾脏容积缩小≥35%（COMFORT-I 42%对0.7%，COMFORT-II 28%对0%，p＜0.001），达此终点站的中位时间为12周。97%的患者均有脾脏缩小。长期性随诊5年，鲁索替尼的缩脾实际效果依然不断。
◆快速、明显、不断减少病症负载，更好的生活品质
COMFORT-I表明，医治24星期过后，鲁索替尼组患者的病症总症状得分降低≥50%的占比明显高过对照实验（45.9%对5.3%，p<0.001）。全部病症均在几个星期内快速且持续改进，而对照实验均恶变。COMFORT-II一样确认鲁索替尼可提升患者生活品质。伴随着医治增加，大量患者的病症获得大大提高。
◆增加存活
鲁索替尼可以明显增加MF患者存活。全新公开的COMFORT-I/II 5年聚集剖析表明鲁索替尼可以减少MF患者身亡风险性30%。如清除交叉式入组影响，鲁索替尼的优点更为显著，可减少身亡风险性65%。除此之外，有科学研究提醒尽快、足使用量服药可以为患者产生更高存活获利。
◆长久改进及平稳骨髓纤维化
鲁索替尼长期性医治可阻拦乃至反转骨髓纤维化进度。COMFORT-I 5年数据显示，82%的患者骨髓纤维化水平做到改进（33%）或平稳（49%），达改进的负相关延迟时间为192周，平稳的中位时间并未做到。
除COMFORT-I/II外，A2202科学研究是一项对于亚洲地区群体的临床研究，在其中列入我国患者63例，数据显示鲁索替尼在亚洲地区群体中一样合理。因为鲁索替尼的不容置疑功效，2011年和2012年依次得到英国FDA和欧盟国家EMA准许用以MF的医治。除此之外，英国NCCN指引、欧洲地区ESMO指引和ELN-SIE指南、法国BCSH指引、PMF确诊与医治我国专家共识均强烈推荐鲁索替尼医治MF.
