杜氏肌营养不良症 (Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)，是一种X性染色体隐性遗传的渐行性肌营养不良疾病，此病主要是男士生病，女士病毒携带者一般没有症状的。据调查，全世界大概每3,600个男孩儿中就会有一人得了这类疾病。杜氏肌营养不良是因为DMD遗传基因的基因突变导致的，DMD基因检查有利于輔助确诊杜氏肌营养不良疾病。DMD基因变异会造成dystrophin蛋清损害，使患者发生进行性肌无力的主要表现。此病病发年纪一般是孩子初期，初病发时小腿肚会发生代偿性的假肥厚，此病又叫假肥厚性肌营养不良，后面进度为肌萎缩、乏力，一般会在7-13岁缺失走动工作能力必须残疾轮椅代步出行，通常在二十多岁身亡。
在国外神经系统全身肌肉疾病研究会的临床研究大会上，发布了去氟可特和强的松医治杜氏肌营养不良实际效果比照的调查报告。结果是以总的来说去氟可特治疗效果好于强的松。糖皮质类激素治疗dmd可以提高患者的肌肉组织能量，从而改进患者的一些病症。研究者征募了196位，5到15岁的dmd患者，这种患者在5岁以前就产生了一些病症。
研究者将参与临床试验的患者任意分为3组，一组应用去氟可特，每日1公斤重量0.9mg或是1.2mg，第二组应用强的松，每日1公斤重量0.75mg，第三组应用安慰剂效应，试验期是一年。根据对患者全身肌肉能量的评定，研究者观查到应用药品组的患者与安慰剂效应组较为全身肌肉能量获得了改进。
去氟可特与强的松对比，导致患者肥胖症的不良反应显著缓解。去氟可特导致激素类药物有关的不良反应也比较轻，患者的满月脸比不上强的松显著，满月脸会使患者血压升高和导致腹部肥胖，患者的个性和性子更改也较少发生。因此研究者觉得总的来说去氟可特导致的不良反应比较轻。
