兴新胶质母细胞瘤（GBM）的规范医治是恶性肿瘤手术治疗摘除加6个周期时间的替莫唑胺化疗协同同歩放化疗。替莫唑胺可引起血小板减少症，是手术后发生的关键副作用，其发病率达6%～19.4%。根据III期临床研究的副作用点评规范（CTCAE），血小板成分降低至25,000～49,000/μL,列入3级；降低至＜25,000/μL,列入4级。血小板减少症的不良影响是提升患者的流血风险性。产生血小板减少症后，务必降低化疗使用量，延迟时间或终止化疗治疗过程，因而可严重危害患者存活。医治血小板减少症的唯一方式是滴注血小板；但该治疗法对改进血小板减少症的功效短暂性，并且成本增加，又不允许再次化疗。罗米司亭-romiplostim（AMG 531，Nplate）是一种血小板生成素类似物，是血小板生成素蛋白激酶抑制剂，其作用机理与血小板生成素类似。PLATUM研究内容是确认罗米司亭可使血小板降低的GBM患者再次接纳化疗。巴黎索邦大学脑外科和立体式定项脑外科的Emilie Le Rhun等进行PLATUM实验，明确罗米司亭在GBM医治流程中防止和医治血小板降低的功效，結果发布在2019年10月的《Neurology》线上。
研究思路
学者在PLATUM- II期对外开放、多核心、单臂试验中，列入放化疗期内确诊为CTCAE 3或4级血小板减少症的患者，每星期皮内注射罗米司亭。PLATUM科学研究指标值是接纳罗米司亭医治的血小板减少症患者可以进行6个替莫唑胺化疗周期时间的百分数＞10%（p0=0.10；pA=0.35）。依据0.05%的I型偏差和95%检测效率，务必征募31例患者；按Fleming二步法，征募20例患者后开展预方案的前中期剖析时，实验获得成功而提早停止。結果，征募20例患者，年纪33～73岁，平均数61岁。12例患者历经6个周期时间替莫唑胺医治，通过率为60%（95% CI,36%～81%）。4例患者应用罗米司亭失效，停止使用替莫唑胺后，2例进度，2例发生与罗米司亭不相干的副作用。
科学研究結果
创作者觉得，罗米司亭可使替莫唑胺诱发的3/4级血小板减少症患者可以进行6个替莫唑胺化疗周期时间的占比从10%升高到60%，并且未产生比较严重副作用。仅观查到1例肺血栓，也末见内出血的报导。因而，沒有直接证据表明罗米司亭对PFS或总体存活有不良危害。殊不知，PLATUM科学研究是一项中小型的局限实验，不可以清除替莫唑胺之外的其他药品，例如抗癫痫药，甲氧苄氨嘧啶磺胺甲恶唑的一起应用发生血小板减少症。欧洲地区癌病科学研究与医治机构方案开展随机试验，觉得罗米司亭有利于降低血小板滴注和流血病发症；更主要的是容许患者进行化疗，促使因化疗而致血小板减少症的患者愈后获得改进。该类实验在对化疗比较敏感的患者，如MGMT启动子甲基化患者中开展，有助于承受长期性化疗。
结果
最终科学研究结果为，血小板生成素蛋白激酶抑制剂罗米司亭可防止和医治GBM患者替莫唑胺诱发的血小板减少症，改进GBM患者的化疗耐受力。
