日前在MDA(英国肌营养不良症研究会)2016年交流会及英国精神病学企业年会(AAN)上公开了一部分试验結果。一共有196名5至15岁,诊断为DMD的男士患者参与了这一临床医学试验,在其中45名病人已缺失走动工作能力。临床医学试验治疗观察期为52周,共设定四组:地夫可特小剂量治疗组(0.9mg/Kg重量,也是先前指引介绍的使用量)、地夫可特高剂量治疗组(1.2mg/Kg重量)、泼尼松规范治疗组(0.75mg/Kg重量)和安慰剂组。
临床医学试验选用随机双盲、多对比方法进行。前十二周,全部病人任意分入这四组,十二周后至五十二周,安慰剂组病人再任意分入三个治疗组(这是由于,为了更好地临床医学试验目地,不给病人有显著效果的生长激素治疗是违反医学伦理学标准的)。关键终点站(评定实际效果的最重要指标值)为改进MRC肌力得分,主次终点站(评定实际效果的其它指标值)为整体心身情况、记时健身运动作用(30英寸徒步時间、4级室内楼梯攀登時间等)及其全部试验全过程(第一周至五十二周)和下半试验全过程(十二周后至五十二周)总体肌力变化量。
从发布結果看,治疗十二周时,三个治疗组均较安慰剂组提高了病人肌力、改进了记时健身运动作用,結果均具备统计学意义。这一提高健身运动作用的实际效果一直维持到五十二周,试验完毕。在五十二周试验结束时,2个使用量的地夫可特治疗组,在四级室内楼梯攀登時间上好于泼尼松治疗组,結果具备统计学意义。在别的终点站,包含关键终点站肌力得分上,均末见三个治疗组有明显差别。药品治疗前后左右测量了血肌酸激酶、乳酸脱氢酶、谷氨酰转移酶等肌酶指标值。治疗六周后,三个治疗组肌酶水准均显著降低,与安慰剂组对比,具备明显差别。到五十二周试验完毕,三个治疗组肌酶水准仍较治疗前有显著降低。三组中间无显著差别。
不良反应层面,地夫可特治疗组一如既往,在增重层面低于泼尼松治疗组。在库欣容貌、精神实质激越层面也略低于泼尼松治疗组。










