恩西地平于2017年8月1日获FDA准许发售,用以医治IDH2基因突变的成年人发作或不易治亚急性髓体细胞败血症, FDA与此同时准许了雅培的RealTime IDH2 Assay随着诊断试剂盒。恩西地平是一种异柠檬酸钠脱氨酶2(IDH2)缓聚剂。三羧酸循环(TCA cycle)针对众多的生物化学转录因子尤为重要, IDH2是三羧酸循环中的重要酶,该蛋清的一些基因突变方式(R140Q, R172S,R172K)造成非特异新陈代谢物质2-甲基戊二酸(2-hydroxyglutarate,2-HG)上升,恩西地平可减少2-HG的成分进而诱发白血病细胞分裂。
恩西地平适用具备特异性基因遗传基因突变的创伤性或不易治亚急性脊髓性败血症(AML)的成年人病人。恩西地平是异柠檬酸钠脱氨酶-2缓聚剂,其根据阻隔推动细胞生长的几类酶来起功效。假如应用RealTime IDH2测量在血夜或脊髓试品中检查到IDH2基因突变,则病人很有可能合乎恩西地平医治的资质。
恩西地平得到FDAP准许是利用在199例创伤性或不易治AML病人的单臂试验中开展了科学研究,病人具备IDH2即时监测的IDH2基因突变。恩西地平医治6个月时,有19%患者彻底回复,平均值回复時间为8.2个月,4%的病人发生全减轻一部分血液学修复,平均值生存率为19.7个月。逐渐时,因为AML造成的血夜或血细胞滴注的157例病人中,有34%的患者在恩西地平医治后不会再必须静脉注射。但77%病人也发生白血球低增加、维甲酸综合征等比较严重副作用。IDH2突变占AML病人的8-19%,美国有1200-1500该类患者。病人均值服药時间约为4个月。
恩西地平的常用不良反应包含恶心想吐,恶心呕吐,拉肚子,总胆红素水准上升(胆液中发觉的化学物质)和胃口减少。孕期或哺乳期的女性不可服食恩西地平,由于恩西地平很有可能会损害生长发育中的胎宝宝或新生儿。此外在应用恩西地平的历程中还必须留意分裂综合症等。