来那度胺是一种免疫调节类药，该药具有多种多样作用机制，在离体科学研究中，来那度胺有三种具体的功效：1）立即抗瘤功效2）抑止毛细血管转化成3）免疫调节。在身体内，来那度胺根据抑止脊髓栽培基质体细胞的适用，抗血管生成和抗破骨功效，及其免疫调节活性，立即或间接性诱发肿瘤干细胞的细胞凋亡。在分子结构水准上，来那度胺已被证实与泛素E3连接酶相互影响并靶向治疗该酶溶解Ikaros转录因子IKZF1和IKZF3.这一体制是意想不到的，因为它表明，来那度胺的首要功能是重新定位酶的活性，而不是阻隔酶或转录因子的活性，进而意味着一种新的药品功效方式。这类制度的一个更主要的含意是，来那度胺的胎儿畸形和抗瘤特性是可以被分离出来。因而中后期来那度胺慢慢从血液肿瘤运用逐步拓展至实体瘤医治。
单药治疗一线进展的HCC患者
在一期对外开放标识，双臂，学者自发性的II期临床研究中，评定了来那度胺做为末期HCC患者二线治疗方案的安全系数和实效性。该实验试验者均通过一线全身上下医治进展或不耐受，BCLC等级分类为末期HCC,ECOG PS得分为0-1，Child-Pugh肝脏功能评分为A.试验者内服来那度胺25mg每日，28天为一个周期时间，直到病症进展或身亡。
实验数据显示，55名患者入组本次科学研究，患者无进展存活周期时间做到6个月的几率为9.1%，mPFS为1.8个月，mOS为8.9个月，沒有患者获利放任不管，7名患者一部分减轻，22名患者病症平稳，DCR 为53.0%。
单单从实验整体数据信息上看来，好像来那度胺单药治疗一线进展HCC的作用较为一般，但本次临床研究针对来那度胺生物标志物的探究性科学研究結果令人眼前一亮，40例基准线AFP增高的患者中，17例(43%)有初期AFP的回应。
与无应答患者对比，初期AFP回复患者获得较高的病症率控制(76% vs 22%)。且有较长的无进展生存率(mPFS 5.4 vs 0.9个月)，和更多的反映率。
