骨髓纤维化（MF）是以髓系增长为基本特征的造血干细胞复制病症，病人经常出现缺铁性贫血、脾肿大和髓外造血等主要表现，可向急性白血病转换，愈后差，致死率高。MF的医治一直欠缺合理药品，直到对于其发病机制Janus蛋白激酶/信号转导与转录激活子(JAK/STAT)转录因子的出现异常激话而开发的JAK缓聚剂发生，病人的整体生存率才得到增加，病症缓解，生活品质改进。到现在为止，全世界仅有2款医治MF的JAK缓聚剂类药鲁索替尼和Fedratinib各自于2011年和2019年被英国FDA准许，而在中国现阶段仅有鲁索替尼在2017年得到我国药品监督管质监总局准许。
鲁索替尼于2011年11月16日获FDA批准发售，用以中危或高风险的原发骨髓纤维化（PMF）（亦称之为漫性难治性骨髓纤维化）、生理性红细胞增多症继发性的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发血小板增多症继发性的骨髓纤维化（PET-MF）的成年人病人，医治系统疾病脾肿大或疾病相关病症。鲁索替尼是一种Janus有关蛋白激酶JAK1，JAK2的缓聚剂，根据JAK1和JAK参加调整血夜及免疫功能。
在COMFORT-1 (NCT0095228)和COMFORT-2 (NCT00934544)临床研究中确认了鲁索替尼的存活好处。COMFORT-1实验的关键终点站是减轻持续性、病症压力转变和总存活率，41.9%的病人接纳鲁索替尼医治得到了长久的减轻。在安慰剂效应组里，仅有0.7%的病人做到了长久的减轻。
在COMFORT-2中，科学研究了鲁索替尼对肝脏变小的危害，鲁索替尼组28%的病人的肝脏容积最少变小了35%。而在48周时，接纳最好诊治的病人占比为0%。在12个月的负相关随诊中，80%的病人仍有减轻，因而负相关减轻延迟时间未做到。
为了更好地进一步改进骨髓纤维化病人的愈后，科学研究工作人员进行了一项创新性示范点实验(NCT02917096)，将鲁索替尼做为MF病人的围移殖期医治。此项科学研究的目地是明确鲁索替尼的较大承受使用量以及在这个新医治对策中的安全系数。
