疾病名称:血红蛋白尿症 药品名称:依库珠单抗（Eculizumab） 文章类型:治疗效果 依库珠单抗的疗效好吗：依库丽单抗(Soliris)治疗NMOSD的有效性在143例NMOSD患者的临床研究中得到证实，这些患者具有抗AQP4抗体（抗AQP4阳性），随机接受依库丽单抗(Soliris)治疗或安慰剂治疗。 与安慰剂治疗相比，该研究显示，在48周的试验过程中，Soliris治疗使NMOSD复发的数量减少了94％。依库丽单抗(Soliris)还减少了住院治疗的需要以及用皮质类固醇和血浆交换治疗急性发作的需要。
依库丽单抗(Soliris)是一种首创的补体抑制剂，通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。2019年8月，FDA批准依库丽单抗(Soliris)射剂用于治疗抗水通道-4蛋白(AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成年患者NMOSD是中枢神经系统的自身免疫疾病，主要影响视神经和脊髓。
“依库丽单抗(Soliris)提供了第一个FDA批准的治疗神经脊髓炎光谱疾病的治疗方法，这是一种严重影响患者生活的衰弱性疾病，”FDA药物评估和研究中心神经病学产品部主任Billy Dunn博士说。这项批准改变了NMOSD患者的治疗前景。对这种情况进行批准的治疗是我们与制药公司合作的大量工作的最终结果，以加快开发和批准NMOSD患者的安全有效治疗，我们仍然致力于其他罕见疾病的这些努力。
在患有NMOSD的患者中，身体的免疫系统错误地攻击体内的健康细胞和蛋白质，最常见于视神经和脊髓。 患有NMOSD的个体通常具有视神经炎的发作，其引起眼睛疼痛和视力丧失。个体也可能发作导致横贯性脊髓炎的发作，这常常导致手臂和腿部麻木、虚弱或麻痹，同时失去膀胱和肠道控制。大多数攻击发生在群集中，间隔数天到数月到数年，然后在缓解期间部分恢复。 大约50％的NMOSD患者具有由NMOSD发作引起的永久性视力损害和麻痹。 根据美国国立卫生研究院的数据，女性比男性更容易受到NMOSD的影响，而非裔美国人患高血压的风险更高。 估计有所不同，但NMOSD被认为会影响美国约4,000至8,000名患者。
NMOSD可以与结合称为水通道蛋白-4（AQP4）的蛋白质的抗体相关联。 抗AQP4抗体的结合似乎激活免疫系统的其他组分，引起炎症和中枢神经系统的损伤。
依库丽单抗(Soliris)治疗NMOSD的有效性在143例NMOSD患者的临床研究中得到证实，这些患者具有抗AQP4抗体（抗AQP4阳性），随机接受依库丽单抗(Soliris)治疗或安慰剂治疗。 与安慰剂治疗相比，该研究显示，在48周的试验过程中，Soliris治疗使NMOSD复发的数量减少了94％。依库丽单抗(Soliris)还减少了住院治疗的需要以及用皮质类固醇和血浆交换治疗急性发作的需要。
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