疾病名称:重症肌无力 药品名称:依库珠单抗（Eculizumab） 文章类型:治疗效果 依库珠单抗治疗效果好吗：在AQP4-IgG阳性的NMOSD患者中，接受Eculizumab依库珠单抗治疗可显著降低患者的复发风险。
视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)是一种复发、自身免疫性、炎症性疾病，通常影响视神经和脊髓。至少三分之二患者的病因与水通道蛋白-4抗体(AQP4-IgG)和补体介导的中枢神经系统损伤有关。在先前的一项涉AQP4-IgG阳性患者的小型研究中，补体抑制剂Eculizumab依库珠单抗可降低复发率。
依库珠单抗（Eculizumab）是抑制末端补体成分活化的重组人源型单克隆抗体，其能特异性地键合到人末端补体蛋白C5，通过抑制人补体C5向C5a和C5b的裂解以阻断炎症因子C5a的释放及C5b-9的形成。2019年6月，美国FDA批准依库珠单抗（舒立瑞、Soliris）治疗抗AQP4抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者。
在近期开展的随机双盲的试验中，143名成年NMOSD患者随机接受Eculizumab依库珠单抗 (从第一天开始的前四剂每周剂量为900毫克，从第4周开始每2周服用1200毫克)或安慰剂治疗。研究的主要终点是首次复发。次要结果包括年复发率、生活质量指标和扩展残疾状况量表评分（EDSS，0-10，10代表患者死亡）。
患者入组前24个月的平均年化复发率为1.99±0.94；试验期间76%的患者继续接受先前的免疫抑制治疗。Eculizumab依库珠单抗组96例患者中有3例（3%）发生判定性复发，安慰剂组47例患者中有20例（43%）发生判定性复发（HR=0.06）。Eculizumab依库珠单抗组年化复发率为0.02，安慰剂组为0.35（RR=0.04）。Eculizumab依库珠单抗组的EDSS评分-0.18，安慰剂组为0.12。Eculizumab依库珠单抗组上呼吸道感染和头痛更常见，有1例肺脓胸死亡。
在AQP4-IgG阳性的NMOSD患者中，接受Eculizumab依库珠单抗治疗可显著降低患者的复发风险。
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