疾病名称:血红蛋白尿症 药品名称:依库珠单抗（Eculizumab） 文章类型:说明书 Soliris 说明书：2007年3月，Soliris被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）。
Soliris 说明书
通用名：依库珠单抗
商品名称：Soliris
全部名称：依库珠单抗，舒立瑞，依库丽单抗，Soliris，Eculizumab
【适应症】
1、2007年3月，Soliris被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）。
2、2011年9月，美国食品和药物管理局（FDA）批准它作为治疗aHUS患者的孤儿药。在英国，NICE根据五种证据来源（包括FDA使用的证据来源）发布了使用Soliris治疗aHUS的指南。
3、2017年10月23日，Alexion制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Soliris用于抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成年患者的治疗。
4、2019年6月，美国FDA批准Soliris治疗抗AQP4抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者。
【作用机制】
依库珠单抗，在Soliris中的活性成分，是结合至单克隆抗体以高亲和力特异性结合至补体蛋白C5，因此抑制其裂解至C5a和C5b和防止终端补体复合物C5b-9的生成。在PNH患者中Soliris抑制终端补体介导的血管内溶血和在aHUS患者中补体-介导的血栓性微血管病(TMA)。
有PNH患者中遗传突变导致异常RBCs群的生成(称为PNH细胞)是在终端补体抑制剂缺陷，表现为PNH RBCs对持久终端补体-介导破坏敏感。这种破坏和这些PNH细胞的丧失(血管内溶血)导致RBC计数低(贫血)，和还有疲乏，功能困难，疼痛，暗尿，气短，和血凝块。
在aHUS中，补体活性的调节损伤导致不能控制点终端补体激活，导致血小板激活，内皮细胞损伤和血栓性微血管病。
【用法用量】
用药管理
静脉注射（IV）兼容性
0.9％NaCl，0.45％NaCl，D5W或乳酸林格氏
1、静脉注射（IV）准备
取出所需的药物量并将剂量转移到输液袋中
通过向药物体积中加入等体积的稀释剂，将依库珠单抗稀释至终浓度为5 mg / mL
轻轻倒转含有稀释溶液的输液袋，确保产品和稀释剂充分混合
丢弃小瓶中剩余的未使用部分，因为该产品不含防腐剂
在给药前，混合物应达到室温18-25°C（64-77°F）
不要在微波炉或环境空气温度以外的任何热源加热
2、静脉注射（IV）管理
处方者必须参加风险评估和缓解策略（REMS）计划
不要进行IV推注或推注注射
在推荐的剂量方案时间点或在这些时间点的2天内给药
成人：至少注射静脉注射35分钟; 如果出现不良反应，可能会减慢/停止输液，但总输液时间不应超过2小时
3、成人
剂型
注射液 为10mg / mL
a、阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）
阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）可减少溶血
前四周：每周静脉注射600 mg
第五周：静脉注射900 mg
此后900毫克静脉注射2周
b、溶血性尿毒症综合症（aHUS）
适用于治疗非典型溶血性尿毒症综合症，以抑制补体介导的血栓性微血管病变; 基于对血栓性微血管病和肾功能影响的有效性
前四周：每周静脉注射900mg
第五周：静脉注射1200mg
此后1200毫克静脉注射2周
c、重症肌无力（MG）
适用于抗乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性患者的全身性重症肌无力（gMG）
前四周：每周静脉注射900mg
第五周：静脉注射1200 mg
此后1200毫克静脉注射2周
d、视神经脊髓炎光谱系障碍（NMO）
适用于抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的成人视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）
前四周：每周静脉注射900mg
第五周：静脉注射1200 mg
此后1200毫克静脉注射2周
【不良反应】
Soliris的标签上注有黑框警告，提醒医生和患者注意，接受Soliris治疗的患者发生过危及生命和致命的脑膜炎球菌感染，如果不及早发现和治疗，这种感染可能会迅速危及生命或致人死亡。应该对患者进行监测，以发现脑膜炎球菌感染的早期迹象，如果怀疑发生感染，应立即对患者进行评估。正在接受严重脑膜炎球菌感染治疗的患者应停止使用Soliris。在对有任何其他感染的患者使用Soliris时，医生应谨慎行事。在当前这项临床试验中，未发现患者发生脑膜炎球菌感染。
Soliris只能通过风险评估和缓解策略项目(REMS)下的一个针对性计划来获得。开药者必须参加REMS项目。开药者必须告知患者发生脑膜炎球菌感染的风险，为患者提供REMS教育材料，并确保患者接种了脑膜炎球菌疫苗。给患者开药的同时必须为患者配发FDA批准的病人用药指南，以便让患者了解关于该药的使用及风险的重要信息。
临床试验中，患者报告的最常见不良反应是上呼吸道感染、普通感冒（鼻咽炎）、腹泻、背痛、头晕、流感、关节疼痛（关节痛）、咽喉痛（咽炎）和挫伤。
【注意事项】
如果接受严重脑膜炎球菌感染治疗，请停药
仅作为静脉输注给药，不给予静脉注射或推注
依库珠单抗可增加其他感染风险，包括包囊细菌（如肺炎链球菌，流感嗜血杆菌）; 任何全身性感染都要小心
可能发生输液相关反应; 在输注完成后继续监测1小时
据报道，奈瑟菌属（脑膜炎奈瑟菌除外）严重感染，包括播散性淋球菌感染
【黑匣子警告】
增加脑膜炎球菌感染的风险
在接受第一剂量前至少2周用脑膜炎球菌疫苗接种疫苗; 根据目前的疫苗使用医疗指南进行再接种
监测脑膜炎球菌感染的早期迹象，如果怀疑感染，立即评估，必要时用抗生素治疗
【存储】未使用的小瓶
储存在2-8ºC（36-46ºF）的冰箱中; 不要冻结或摇晃
避光
在受控室温（不超过25°C [77°F]）的原始纸箱中保存一段时间，最多3天
请勿在纸箱上标注的失效日期之后使用
稀释后的解决方案
在2-8°C（36-46°F）的冰箱中保存24小时
【Soliris禁忌】
1、有未解决的严重的奈瑟菌感染脑膜炎患者。
2、当前未接种对脑膜炎奈瑟菌疫苗患者，除非延迟Soliris治疗风险胜过发生脑膜炎双球菌感染。
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