疾病名称:脂肪肉瘤 药品名称:依库珠单抗（Eculizumab） 文章类型:服药指南 依库珠单抗是什么药呢：依库丽单抗(Soliris)是一种首创的补体抑制剂，通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。依库丽单抗(Soliris)于2007年首次获准上市，截至目前已获批3种超级罕见病：PNH、aHUS、抗AchR抗体阳性gMG。
依库丽单抗(Soliris)是一种首创的补体抑制剂，通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。依库丽单抗(Soliris)于2007年首次获准上市，截至目前已获批3种超级罕见病：PNH、aHUS、抗AchR抗体阳性gMG。
近日，Alexion公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理依库丽单抗(Soliris)的一份补充生物制品许可（sBLA）并授予了优先审查。该sBLA申请批准依库丽单抗(Soliris)用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）自身抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）患者，FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2019年6月28日。
目前，欧洲药品管理局（EMA）也正在审查依库丽单抗(Soliris)治疗NMOSD的新适应症申请。Alexion公司准备在2019年第一季度向日本监管机构提交依库丽单抗(Soliris)治疗NMOSD的补充新药申请。在美国、欧盟和日本，依库丽单抗(Soliris)均被授予了治疗NMOSD患者的孤儿药资格（ODD）。
此次sBLA提交，是基于III期临床研究PREVENT的积极数据。该研究在抗AQP4自身抗体阳性NMOSD患者中开展，评估了依库丽单抗(Soliris)相对于安慰剂的疗效和安全性。结果显示，该研究达到了主要终点，与安慰剂相比，依库丽单抗(Soliris)将NMOSD复发风险显著降低了94.2%（p＜0.0001）。在治疗第48周时，接受Soliris治疗组有97.9%的患者没有复发，安慰剂组比例为63.2%。此外，与安慰剂相比，依库丽单抗(Soliris)也将研究期间的年复发率显著降低了95.5%（p＜0.0001），达到了研究的关键次要终点。该研究中，依库丽单抗(Soliris)的耐受性良好，安全性与先前研究以及现实世界中已批准的3个适应症方面的实际临床实践相一致。
Alexion执行副总裁兼研发主管John Orloff表示，“考虑到NMOSD复发对患者的影响，以及目前没有批准的治疗方法，我们致力于尽可能快地将依库丽单抗(Soliris)带给这些患者。根据我们强大的临床数据，我们相信依库丽单抗(Soliris)可以提供显著的治疗受益，我们期待与FDA密切合作，以促进快速审查。”
想了解更多关于癌症靶向药/免疫治疗的相关信息，扫描下方二维码添加微信或点击咨询，7*24小时响应服务需求，服药指导，临床研究，报告解读，膳食指导；欢迎添加慢病顾问，一对一暖心咨询服务，我们是您对抗病魔路上最好的陪伴。
