疾病名称:血红蛋白尿症 药品名称:依库珠单抗（Eculizumab） 文章类型:治疗效果 舒立瑞的疗效好吗：依库珠单抗治疗的一半患者血红蛋白达到稳定化，而对照组无一人(P<0.001);平均输血数从10单位/个患者减少至0单位/个患者(P<0.001)。以依库珠单抗治疗的患者几乎未出现乏力等不良反应，改善了与健康相关的生活质量。
近日，国家药品监督管理局批准依库珠单抗注射液进口注册申请，用于治疗罕见病成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。
据悉，PNH是一种血细胞表面内源性补体抑制物的获得性造血干细胞克隆性疾病；aHUS与遗传性或获得性的补体途径失调相关。二者均属全球罕见疾病。
据介绍，依库珠单抗由瑞士Alexion公司研发，由杭州泰格医药科技股份有限公司代理申报进口注册。基于该产品属于临床急需品种，国家药监局按照优先审评程序加快完成对本品的技术审评，于9月4日有条件批准本品进口注册。那依库珠单抗效果好吗？
三项多国临床研究证明依库珠单抗治疗PNH安全有效:一项Triumph对87例PNH患者26周的安慰剂对照Ⅲ期临床研究，一项Shepherd对97例PNH患者进行52周开放式Ⅲ期临床研究和一项E05-001长期扩展研究。这些研究显示依库珠单抗可显著减少每一治疗患者的溶血，在治疗后第26周乳酸脱氢酶(LDH)基础值从2032U/L降至239U/L(P<0.001)。初始治疗的1周内就显示可减少溶血，持续使用依库珠单抗可维持此作用长达54个月。减少溶血增加了循环的PNH细胞的数量，因而增加了血红蛋白浓度。血红蛋白稳定和减少红细胞的输液量是研究中两个关键的共同主要终点。依库珠单抗均达到要求:依库珠单抗治疗的一半患者血红蛋白达到稳定化，而对照组无一人(P<0.001);平均输血数从10单位/个患者减少至0单位/个患者(P<0.001)。以依库珠单抗治疗的患者几乎未出现乏力等不良反应，改善了与健康相关的生活质量。
阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）：前四周：每周静脉注射600 mg 依库珠单抗；第五周：静脉注射900 mg；此后，每两周静脉注射900毫克 。溶血性尿毒症综合症（aHUS）：前四周：每周静脉注射900mg；第五周：静脉注射1200mg ；此后，每两周静脉注射1200毫克。
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