疾病名称:血红蛋白尿症 药品名称:依库珠单抗（Eculizumab） 文章类型:治疗效果 依库丽单抗的疗效如何呢：依库珠单抗治疗 26 周时，移植组中 67％（2 名）和非移植组中 86％（18 名）的患者中断了透析。经治疗后，血小板计数在移植组患者中平均比基线增加 146.2 × 10⁹/L，非移植组平均增加 132.6 × 10⁹/L。
依库丽单抗（Eculizumab）是抑制末端补体成分活化的重组人源型单克隆抗体，其能特异性地键合到人末端补体蛋白C5，通过抑制人补体C5向C5a和C5b的裂解以阻断炎症因子C5a的释放及C5b-9的形成。临床前研究表明该抗体对c5有高度亲和力，能阻断C5a和C5b-9的形成，并保护哺乳动物细胞不受C5b-9介导的损伤。2011年9月，美国食品和药物管理局（FDA）批准它作为治疗aHUS患者的孤儿药。2013年，加拿大卫生部批准舒立瑞（Soliris）作为治疗非典型溶血性尿毒症（aHUS）的唯一药物。
那依库丽单抗的疗效如何呢？
2014 年 5 月 31 日至 6 月 3 日，荷兰阿姆斯特丹举行的第 51 届欧洲肾脏协会及透析移植协会（ERA-EDTA）大会上，法国南茜大学医院中心 Fakhouri 博士发布了一项报告，指出无论有无移植史，依库珠单抗（人源型抗 C5 单克隆抗体）均能在临床上明显改善血栓性微血管病和逆转成人非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）肾损害。 Fakhouri 博士表示无论患者是否经肾移植，都可见其肾功能和血小板计数在临床意义上的显著改善。他们事先并不知道依库珠单抗在这两类人群中效果是否不同，所以才对此作了比较。
这个治疗的最重大效果在于可使大部分患者脱离透析，经依库珠单抗诱导治疗后，大部分患者能够中止透析，且大多数能维持不透析 26 周。 尽管这不是随机试验，但这是目前最大的成人 aHUS 的研究。研究纳入了 9 例肾移植和 32 例非肾移植患者，都接受依库珠单抗治疗。 所有患者血小板基数都低于 150 × 10⁹/L，乳酸脱氢酶至少高于上限的 1.5 倍，血清肌酐也高于正常上限；在基线水平，3 例移植组和 21 例非移植组患者都在进行透析。
依库珠单抗治疗 26 周时，移植组中 67％（2 名）和非移植组中 86％（18 名）的患者中断了透析。经治疗后，血小板计数在移植组患者中平均比基线增加 146.2 × 10⁹/L，非移植组平均增加 132.6 × 10⁹/L。
肾小球滤过率在移植组平均比基线增加 19.0 mL/min /1.73 m²，非移植组平均增加 31.5 mL/min/1.73 m²。56% 的移植组和 66% 的非移植组患者病情改善至少逆转一个 CKD 分期。这表明，依库珠单抗治疗在两组患者肾功能上得到“实质性恢复”。
Fakhouri 教授指出，aHUS 一直沿用血浆置换疗法，尽管在历史上没有其明确疗效或改善肾功能的证据；而尽管用了血浆置换治疗，三分之二的患者仍发展为终末期肾病。肾移植也被用于治疗 aHUS，但这也不能防止复发；由于病情复发许多 aHUS 的患者失去了移植肾。 值得关注的是对依库珠单抗可能起反应的肾移植患者会涉及两个因素。首先，明确到达终末期肾病并需要移植肾的患者病情更严重，因为 aHUS 已破坏了他们的原有肾脏。其次移植后缺血再灌注是补体激活的重要触发因素，所以在已失去其原有肾脏的 aHUS 患者，其本身已涉及补体激活，缺血再灌注会很容易触发疾病复发。
宾夕法尼亚州费城大学医学助理教授 Shah 博士点评此研究时表示这项研究因许多原因而有意义。从临床的角度来看，他认为其为过去十年里已经得出的基本科学数据增添了许多，向大家展示了 aHUS 是一个基于补体生物学异常的疾病过程，也因此而应该进行靶向治疗。
此外，他表示研究者们能在有说服力的终点上展示其改善作用——即能改善标准肾小球滤过率和中止透析是“非常有前景的”。
Shah 博士还指出，这项研究对肾脏学科整体来说是很重要的，因为研究者们证明它能在肾移植后容易复发的人群中改善其肾功能；而当存在缺血再灌注损伤时，这类人群的补体活化通常是很严重的。 他还表示研究者们展示的其在肾移植患者肾小球滤过率方面的改善，依库珠单抗是 aHUS 治疗的一个巨大福音，如果没有此疗法将会损失相当多的移植肾。
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