疾病名称:血红蛋白尿症 药品名称:依库珠单抗(Eculizumab) 文章类型:治疗效果 Soliris的效果好吗:Soliris(依库珠单抗)是一种针对C5的人源性单克隆抗体。补体激活对NMOSD的发病意义重大,补体激活能增高NMOSD病灶组织周围的中性粒细胞浓度,加重抗AQP-4抗体对星型胶质细胞足突的损害,导致AQP-4特异性的靶细胞死亡。
Soliris(依库珠单抗)是一种针对C5的人源性单克隆抗体。补体激活对NMOSD的发病意义重大,补体激活能增高NMOSD病灶组织周围的中性粒细胞浓度,加重抗AQP-4抗体对星型胶质细胞足突的损害,导致AQP-4特异性的靶细胞死亡。所有补体激活途径都会导致C5裂解为C5a和C5b。过敏毒素C5a有促进炎症反应和激活细胞的作用,而C5b肽可以启动装配细胞膜攻击复合物C5b-9。补体激活后C5b-9的可溶性非细胞毒性炎症产物也有多种细胞炎症反应方面的作用。因此C5a和C5b-9可能是NMOSD临床发病和复发的关键。Soliris(依库珠单抗)可以中和补体C5,抑制补体C5裂解为C5a和C5b。从而防止有促进炎症反应和激活细胞作用的C5a肽、裂解终端复合物C5b-9及C5b-9的可溶性非细胞毒性炎症产物的产生,并最终阻止攻膜复合物的形成。
Pittock实验中招募对利妥昔单抗治疗无效的14例难治型NMOSD患者,正式治疗开始前2周予脑膜炎球菌疫苗注射,治疗前4周每周静脉注射Soliris(依库珠单抗)600mg,第5周静脉注射Soliris(依库珠单抗)900mg,其后每2周静脉注射Soliris(依库珠单抗)900mg,共48周。随访12个月,每年的复发中位数由3次降至0次,EDSS评分中位数由4.3降至3.5,有6例患者的视力出现明显的好转。
试验中除了可能存在脑膜炎球菌感染及进行性多灶性白质脑病的风险,Soliris(依库珠单抗)无其他明显不良反应的报告。发生脑膜炎球菌感染的风险可被脑膜炎球菌疫苗注射降低。而若出现脑膜炎球菌感染败血症和无菌性脑膜炎,经抗生素治疗完全康复后可继续Soliris(依库珠单抗)治疗。为了预防发生进行性多灶性白质脑病,建议在Soliris(依库珠单抗)治疗前进行多瘤病毒抗体的检测。
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