依库珠单抗治疗重症肌无力疗效如何?

  • 疾病名称:重症肌无力
  • 药品名称:依库珠单抗(Eculizumab)
  • 文章类型:治疗效果
  • 依库珠单抗治疗重症肌无力疗效如何:试验结果表明,与对照组相比,依库珠单抗(舒立瑞)干预后,两套评分系统均得到了显著改善,提示该药物对抗AChR抗体阳性的重症肌无力患者有效。依库珠单抗(舒立瑞)用于AChR抗体阳性的MG患者,对于重症肌无力的治疗无疑具有里程碑式的意义。

    重症肌无力( Myasthenia Gravis,MG)是一种慢性,自身免疫性的神经肌肉疾病,常见于40岁以下的女性和60岁以上的男性。会导致身体不同部位的肌肉无力,最常受影响的肌肉是眼睛,面部和吞咽的肌肉,可能导致双重视力,眼睑下垂,说话困难,行走困难。全身性重症肌无力(Generalized Myasthenia Gravis,GMG)的患者具有更严重的疾病形式。大多数重症肌无力患者过着相对正常的生活并且具有正常的预期寿命。美国东部时间2017年10月23日晚上8点(北京时间24日早上8点),Alexion制药公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)批准依库珠单抗(舒立瑞)用于抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的全身型重症肌无力(gMG)成年患者的治疗。

    那依库珠单抗治疗重症肌无力疗效如何?



    一项为期26周的随机双盲平行对照临床试验(NCT01997229)对依库珠单抗(舒立瑞)进行了评价。在该项临床试验中,符合条件的患者1、血清中抗AChR抗体阳性;2、临床分级二至四级;3、MG-ADL评分≥6分;4、治疗失败或尝试免疫抑制治疗无效在1年以上)共125名入组,其中Soliris治疗组62人,对照组63人。用药26周后,通过对重症肌无力两套评分系统(MG-ADL和QMG)的改善程度来评判药物的有效性。 

    试验结果表明,与对照组相比,依库珠单抗(舒立瑞)干预后,两套评分系统均得到了显著改善,提示该药物对抗AChR抗体阳性的重症肌无力患者有效。依库珠单抗(舒立瑞)用于AChR抗体阳性的MG患者,对于重症肌无力的治疗无疑具有里程碑式的意义。

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