疾病名称:血红蛋白尿症 药品名称:依库珠单抗（Eculizumab） 文章类型:治疗效果 舒立瑞治疗效果如何呢：与安慰剂相比，舒立瑞（eculizumab）将NMOSD复发风险显著降低了94.2%（p＜0.0001）。在治疗第48周时，接受舒立瑞（eculizumab）治疗组有97.9%的患者没有复发，安慰剂组比例为63.2%。
NMOSD是一种罕见的、破坏性的、补体介导的中枢神经系统疾病，其特征是复发，每次复发都会导致残疾的逐步累积，包括失明和麻痹，有时甚至过早死亡。Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司公布了舒立瑞（eculizumab）治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的III期临床研究PREVENT的积极顶线数据。
该研究是一项多国、双盲、平行组、时间-事件研究，在水通道蛋白-4（AQP4）自身抗体阳性的NMOSD患者中开展，评估了舒立瑞（eculizumab）相对于安慰剂的疗效和安全性。研究中，143例成人患者以2:1的比例随机分配接受舒立瑞（eculizumab）和安慰剂治疗，同时患者可接受稳定维持剂量的研究协议中所允许的支持性免疫抑制疗法，预防复发。主要终点是由独立审查委员会评估的首次研究期间复发（on-trial relapse）的时间。次要终点包括研究期间的年复发率、残疾&生活质量、安全性和耐受性。
结果显示，该研究达到了主要终点，与安慰剂相比，舒立瑞（eculizumab）将NMOSD复发风险显著降低了94.2%（p＜0.0001）。在治疗第48周时，接受舒立瑞（eculizumab）治疗组有97.9%的患者没有复发，安慰剂组比例为63.2%。此外，与安慰剂相比，舒立瑞（eculizumab）也将研究期间的年复发率显著降低了95.5%（p＜0.0001），达到了研究的关键次要终点。
在其他次要终点方面（包括残疾&生活质量），尽管结果有利于舒立瑞（eculizumab），但所观察到的与安慰剂相比的差异很小。这也是意料之中的，因为NMOSD的疾病恶化是由复发所引起的损害所驱动的。长期残疾评估的后续进行受到试验设计的限制。因为该研究的试验设计是患者在病情复发6周后可过渡到开放标签研究，在开放标签期间，所有患者均接受舒立瑞（eculizumab）治疗。
该研究中，舒立瑞（eculizumab）的耐受性良好。安全性与先前研究以及舒立瑞（eculizumab）已批准的3个适应症的实际临床应用相一致，没有观察到脑膜炎球菌感染病例。
想了解更多关于癌症靶向药/免疫治疗的相关信息，扫描下方二维码添加微信或点击咨询，7*24小时响应服务需求，服药指导，临床研究，报告解读，膳食指导；欢迎添加慢病顾问，一对一暖心咨询服务，我们是您对抗病魔路上最好的陪伴。
