疾病名称:骨髓纤维化

药品名称:鲁索替尼（Jakavi）

文章类型:治疗效果

芦可替尼好用吗？鲁索替尼为伴有脾肿大及其他相关症状的MF患者提供了一个耐受性良好的口服治疗选择

芦可替尼又被称作鲁索替尼，是一种口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制剂，美国FDA于2011年正式批准鲁索利替尼（ruxolitinib,商品名Jakafi）为首个用于治疗骨髓纤维化（myelofibrosis, MF）的药物。2012年8月获欧盟批准，用于治疗中级或高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。芦可替尼好用吗？

一项类似的临床研究(n=219) 将中危-2或高危原发性骨髓纤维化患者、 真性红细胞增多症后 MF患者或原发性血小板增多症后 MF 患者随机分为两组，一组接受口服鲁索利替尼 15～20 mg bid 治疗(n=146) ，另一组接受阳性对照药物(n=73) 。研究的主要终点和关键次要终点分别是在第48周和24周脾体积( 用磁共振成像或计算机体层摄影检查评估) 减少≥35%的患者百分率。

结果显示，24周后脾脏体积较基线减少35%以上患者比例治疗组为31.9% ，而对照组为0% ( P< 0.0001) ; 48 周后脾脏体积较基线减少35%以上患者比例治疗组为28.5% ，而对照组为 0% ( P< 0.0001) 。除此之外，服用芦可替尼也减缓患者的整体症状， 显著改善生活质量。基于这两个临床试验的结果，鲁索替尼成为由美国 FDA 批准的第一个用于治疗 MF 患者的药物。鲁索替尼(芦可替尼)是目前唯一针对骨髓纤维化发病机制的靶向药物，鲁索替尼为伴有脾肿大及其他相关症状的MF患者提供了一个耐受性良好的口服治疗选择，但它并不能根除这种血液系统恶性肿瘤。

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