恩瑞格治疗铁质积聚效果如何?

  • 疾病名称:铁质积聚
  • 药品名称:地拉罗司(Deferasirox)
  • 文章类型:治疗效果
  • 恩瑞格治疗铁质积聚效果如何?地拉罗司分散片(恩瑞格)治疗铁质积聚效果值得肯定。

    恩瑞格治疗铁质积聚效果如何?地拉罗司分散片(恩瑞格)治疗铁质积聚效果值得肯定。


    地拉罗司(恩瑞格)是由诺华公司开发的、目前唯一的口服的铁离子螯合剂,于2005年11月获得FDA批准,用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。2012年12月地拉罗司获欧盟委员会批准,用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)综合征患者慢性铁过载的治疗。恩瑞格是比较常使用,用于缓解铁质积聚的药物。



    临床研究筛选和优化了地拉罗司分散片的处方,以崩解时限和30 分钟累积溶出度为考察指标,以稀释剂微晶纤维素(MCC)和乳糖用量、崩解剂交联聚维酮(PVPP)内加质量比、助溶剂十二烷基硫酸钠(SDS)用量为因素,以L9(34)正交试验表对试验方案进行设计,对地拉罗司分散片处方进行筛选,并进行处方验证。结果显示,优化处方为MCC用量为12.5%、乳糖用量为27.5%、PVPP添加比例为18%(内加)、SDS用量为1.0%;验证试验中地拉罗司分散片在120 s内完全崩解,平均30分钟累积溶出度为86.0%,与普通片相比具有较大优势。由此可知,按该处方制备的地拉罗司分散片溶出度、崩解时限等各项指标均符合要求。


    恩瑞格具体的用法用量为:建议有铁质积聚患者,例如需要长期输血人士(输血量达100ml/kg)及血清铁蛋白超过1000ug/升;对应身体重量,初期建议每日服用20mg/kg剂量的地拉罗司,视乎血清铁蛋白指标的改善情况,患者可能需要调校或增加服用地拉罗司的剂量,一般会以5mg/kg或10mg/kg为单位作剂量调升,但服用总剂量不应超过每日30mg/kg。

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    一项关于ibrutinib和维奈托克联合治疗的II期研究,先前未治疗的高风险和老年白血病(CLL)患者参与,患者至少具有以下特征之一:染色体17p缺失,突变TP53,染色体11q缺失,未突变的IGHV或65岁疑似年龄。患者接受ibrutinib单一疗法(每天420毫克,每天一次)3个周期,然后加入维奈托克(每周一次剂量递增至400毫克,每日一次)。联合治疗进行24个周期。80名患者的中位年龄65岁,30%的患者年龄在70岁以上。联合治疗后,随着时间的推移,完全缓解和有无法发现的微小疾病残留缓解患者的比例都在增加。经12个周期的联合治疗,88%的患者有完全缓解或完全缓解,61%的患者有无法检测到的微小疾病残留的缓解。研究认为,联合使用ibrutinib和维奈托克是治疗高风险和老年CLL患者的有效方案。