米哚妥林于2017年4月28日，在美国食品药品管理局(FDA)批准了上市，用于治疗FLT3+的急性髓系白血病(AML)。米哚妥林是25年来AML首款新药，也是第一款与化疗联用治疗AML的靶向药物，米哚妥林是多种激酶抑制剂，能抑制包括FLT3、PKC, C-FOS, MAPK, PDGFR, CDK1, KIT, VEGF等多种激酶活性。

米哚妥林rydapt对于FLT3阳性的急性骨髓性白血病，治疗效果上远优于常规的化疗方案，近二十多年来，对于白血病治疗方面并无很大的突破，直到米哚妥林rydapt的获批上市，才打破了这个局面。FLT3阳性的急性骨髓性白血病是白血病的一种，多见于成人，并随年龄的增长而发病率随着增加，对常规的化疗治疗响应率不佳，并且容易复发，五年的生存率很低。

米哚妥林(Midostaurin)是1977年从海洋链霉菌星形孢菌素培养液中分离的一种吲哚咔唑生物碱———十字孢碱(staurosporine)经结构改造获得的活性衍生物，中文俗称为4＇-N-苯甲酰胺基-十字孢碱。米哚妥林是多重酪氨酸激酶受体的抑制药，美国食品药品管理局(FDA)于2016年2月19日授予米哚妥林与其他化学治疗(化疗)Chemicalbook药联用，治疗新诊断为FLT3基因突变的AML成年患者突破性治疗药的地位，并给予快速通道审评的待遇。2017年4月28日获得美国FDA批准上市，商品名为Ｒydapt。此外，适用于新诊断的FLT3突变阳性的急性髓性白血病（AML）成人。 具有侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM），伴有血液肿瘤（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）的系统性肥大细胞增多症的成人。

ydapt（Midostaurin）米哚妥林；化学名：Midostaurin；商品名：Rydapt；中文名：米哚妥林；药企：NOVARTIS瑞士诺华；规格：25mg x 56粒 ；胶囊。

米哚妥林是治疗急性髓系白血病的药物，急性髓系白血病(acutemyeloidleukemia，AML)是一组造血干细胞异质克隆性疾病，基因突变是除染色体异常之外，肿瘤细胞重要遗传学改变的特征。20%～30%患者存在Fms样的酪氨酸激酶-3(fms-liketyrosinekinase3，FLT3)基因内部串联重复序列(internaltandemduplication，FLT3-ITD)突变，也是AML发生率最高的一种基因改变。FLT3-ITD突变后，酪氨酸激酶的活性增高，导致自发激活，促进细胞增殖，与AML的发生、进展存在较密切关系，FLT3-ITD突变对AML的影响体现在长期预后，如：总生存期(overallsurvival，OS)、无病生存期(DFS)、无事件存活期(event-freesurvival，EFS)和更高的累计复发(CＲＲ)的改变。

米哚妥林治疗急性髓系白血病（AML）的有效性和安全性的临床数据采用随机、双盲、安慰剂对照试验，对717例新诊断的FLT3突变的AML患者进行研究。所有患者随机分组，分别接受米哚妥林（每次50mg，第8~21天每天两次）+柔红霉素（每次60mg/m2，第1~3天每天一次）/阿糖孢苷（每次200mg/m2，第1~7天每天一次）或安慰剂+柔红霉素/阿糖孢苷治疗，持续2个周期（28天为一周期），同时使用高剂量阿糖胞苷巩固治疗（3g /m2，第1、3和5天，每12小时一次），最多4个周期；之后继续使用米哚妥林或安慰剂治疗（最多12个周期）。入组患者的人群特征为：中位年龄47岁；44%为男性；88%的患者ECOG评分为0-1；除了安慰剂组的女性比例(59%)高于米哚妥林组(52%)外，这两组治疗组在基线人口统计学和疾病特征方面基本平衡。本次试验主要疗效指标为总生存期（OS）。

米哚妥林（Midostaurin）与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法。