目前,DMD的治疗主要是对症治疗。以强的松为代表的糖皮质激素是临床上最常用的治疗药物。它能延缓肌肉丢失的速度,改善运动功能,提高脊柱侧凸的风险,延长患者的生命。
但这些药物只能在一定程度上延缓病情,,伊布替尼(ibrutinib,别名依鲁替尼)由美国杨森药业研发,首款BTK抑制剂,针对多种B细胞淋巴瘤有非常好的疗效。作为晚期用药,很多时候是能够给病友家属带来新的希望。不过由于是新型药物,不论是仿制药还是原研药价格都比较昂贵。 非临床研究显示伊布替尼(ibrutinib,别名依鲁替尼)抑制恶性B-细胞增殖和在体内生存以及在体外细胞迁移和底物黏附。伊布替尼(ibrutinib,别名依鲁替尼)的起效时间在肿瘤靶向药中是比较快的,起效主要表现有血小板上升,淋巴结缩小,脾脏缩小等,最能直观感受到的就是淋巴结的缩小了,也并不是所有病人都能够快速上升血小板,所以有淋巴结肿大的情况更加能够感受到伊布替尼的起效。,且副作用严重。因此,全世界的制药公司都在开发治疗这种疾病的新疗法。地塞米松是一种糖皮质激素。
制造商是PTC therapeutics,该公司于2017年2月获得FDA批准用于DMD治疗。最近,FDA批准将deflazacort的标签扩展到2岁以上(以前是5岁)儿童的DMD治疗。根据ICER的结果,没有太多的证据来评价DMD的成本效益。
与泼尼松相比,双酯具有更高的使用寿命(Lys)和质量调整寿命(QALYs),具有一定的成本效益优势。
善龙多久一个疗程?
善龙用于肢端肥大症以及胃肠胰内分泌肿瘤的治疗,那善龙多久一个疗程?