最近,FDA批准emflaza治疗DMD,并阐明了孤儿药定价过程需要建立由付款人、决策者和研发人员组成的成本效益框架的原因。研发人员需要与支付方和其他实体沟通和协调药品的市场准入。以前,美国很多病人用地法科特治疗DMD。
虽然需要进口,但也可以买得起。该药是治疗DMD的几种糖皮质激素之一,有助于维持肌肉功能和力量,,阿普斯特治疗银屑病有着明显的优势。银屑病俗称牛皮癣,是一种常见的慢性复发性炎症性皮肤病。银屑病并不致命,但到目前为止还不能治愈,且能严重影响生活质量甚至身心健康。阿普斯特是一种首创的、口服类的选择性磷酸二酯酶-4(PDE-4)抑制剂。银屑病目前病因还不清楚,通常认为主要由免疫介导,是一种“自身免疫系统失调”,同时又和遗传因素、感染、紧张应激、药物等相关。我们只能通过保持清洁卫生,身体健康,定期体检来预防。,应用广泛。强的松和强的松通常用于治疗DMD患者,但患者或医生往往选择替代药物,以免出现体重增加等副作用。
有限的临床数据表明,与泼尼松相比,地法科特导致DMD患者体重增加较少,但这种差异的严重性和进行长期临床试验的重要性仍然值得怀疑。马拉松制药公司在美国开展了二氟酸钠治疗DMD的研发工作,最终于2017年初获得了emflaza品牌药物监管部门的批准,从而减少了DMD患者对进口药物的需求。
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