孤儿药difacort(deflorocort)是由美国马拉松制药公司开发的。FDA于2017年2月9日批准:片剂(6mg、18mg、30mg、36mg四种规格)和混悬剂(22.75mg/ml)。活性成分是deflazacort,用于治疗5岁及以上的DMD患者。
DMD是一种儿童少见的致命疾病,emflaza已获得孤儿药、优先审批、优先审批审批证等特殊治疗。DMD是一种由dystrophin基因突变引起的X连锁隐性肌病。大约三分之一的病例是零星的,,银屑病(Psoriasis)是一种常见的慢性复发性炎症性皮肤病。银屑病并不致命,但到目前为止还不能治愈,且能严重影响生活质量甚至身心健康。阿普斯特是治疗银屑病的一种有效药物,那么阿普斯特该如何使用呢?首先来看一下阿普斯特详细说明书。产品名称:阿普斯特片;通用名称:阿普斯特(apremilast);剂型:片剂;包装:60 片;规格:10 mg 或 30 mg。适应症:阿普斯特是一种磷酸二酯酶-4(PDE-4)的抑制剂,适用于治疗有活动性银屑病关节炎的成年患者以及能用光学或系统疗法治疗的中重度斑块状银屑病患者。,没有家族史。
它是由基因突变引起的。大多数病人出生时都是正常的。他们从一岁起就开始站立和行走困难。
到了10岁,他们不能走路,需要使用轮椅。大多数儿童因痉挛、褥疮和肺炎而卧床不起,20岁以前死亡。迪法科特是一种非常古老的糖皮质激素。
其主要功能是肾上腺皮质功能障碍、自身免疫性疾病、过敏性疾病和血液系统疾病。常用于过敏性疾病。这是继51号外显子之后美国批准的第二种DMD药物。
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