Emflaza是继exondys 51之后美国批准的第二种DMD药物。FDA批准的原因之一是20多年前进行的一项研究,其中196名患者使用difacote改善了肌肉力量。另一项最近的研究表明,difcurt“数字化地提高肌肉力量”,这一说法通常意味着没有统计学意义。
由于difacot用于缓解DMD患者的症状,因此没有亚型限制,,阿普斯特(Otzela)是过去20年中获批用于银屑病治疗的首个口服药物,也是过去15年中获批用于银屑病关节炎的首个口服药物。阿普斯特的作用不同于其他类型的口服全身药物治疗银屑病,这会影响整个免疫系统。相反,阿普斯特通过专门针对免疫系统细胞内某些参与引起炎症的分子进行研究,这种酶称为磷酸二酯酶4(PDE4)。通过影响细胞内的炎症过程,阿普斯特可以降低免疫系统中引起慢性炎症和斑块形成的活性,从而减少皮肤剥落和结垢。根据美国皮肤病学会杂志最近发表的研究结果,阿普斯特在银屑病患者中通过至少3年的治疗证明了可接受的安全性。,因此适合emflaza的人群远远大于exondys51(仅适用于13%的患者)。虽然difect的价格低于exondys 51的30万美元,但销量可能会更大。他们的优先票现在价值数亿美元。
但许多业内人士并不在乎这种创新。新用老药是一个共同的策略。因为安全有效的药物是很难满足的,所以开发一种药物的所有用途对社会和患者都有好处。
例如,百年药物阿司匹林后来被发现具有抗血小板功能,二甲双胍现在有抗癌、抗衰老等现代适应症正在开发中。但是,虽然利用他人数据将外国药品转移到美国并高价销售是合法的,但这违反了价格与创新挂钩的原则。
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