马法兰/Alkeran存储需要注意什么?
现在,两个治疗杜氏肌营养不良的新药获批上市,一个是治疗外显子51跳跃的eteplirsen,另一个是皮质激素类用药,Emflaza(地夫可特)。Sarepta公司的eteplirsen在2016年9月获批,PTC公司的Emflaza(地夫可特)在2017年2月获批。
地夫可特(deflazacort)的适应症有哪些?
自从上市以后,这两个新药已经被许多DMD患者使用。其中,外显子51跳跃的患者约占所有DMD患者的13%。Emflaza(地夫可特)治疗5岁以上患有举行性肌营养不良(DMD)的患者,岂论突变类型。
价钱上,治疗外显子51跳跃的eteplirsen在美国的每年治疗费用为892,000美元一年。Emflaza的供应价为62, 900美元一年,约合430, 400人民币元。这里说的美国订价,在其他区域价钱会有差异,详细以现实售价为主。
乐伐替尼治疗晚期HCC的效果如何?