脊髓性肌萎缩症新药Zolgensma的治疗效果好吗？
Onasemnogene abeparvovec由AveXis公司（已被诺华收购）研发，于2019年5月24日获FDA批准上市，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），商品名为 Zolgensma 。SMA是一种罕见的遗传病，表现为进行性肌无力、瘫痪。若不接受治疗，大多数重症SMA儿童患者到2岁时便只
与欧美国家的前列腺癌患者相比，我国前列腺癌患者中晚期、转移性患者的比例更高。虽然由黄体生成素释放激素（LHRH）激动剂、睾丸去势手术和非甾体类/甾体类抗雄药物单独或联合使用已经成为治疗前列腺癌的经典方案，但针对前列腺癌的不同阶段，不同病理类型的患者，选择哪种治疗方案仍需引起医患双方的高度重视。那患者到底该如何选择适合自己的治疗方法呢？根据指南，对于接受根治性放疗的局限性前列腺癌患者，需根据患者的复发风险决定是否同期联合内分泌治疗及内分泌治疗的疗程。
低危患者根治性放疗时，无需联合内分泌治疗；中危患者根治性放疗时建议同期联合短疗程内分泌治疗；高危患者根治性放疗时建议同期联合长疗程内分泌治疗。对于根治术后淋巴结阳性的患者，推荐长疗程辅助内分泌治疗；对于根治术后具有其他不良因素的患者，大部分专家建议术后应及时全面评估患者肿瘤复发风险。对高复发风险患者，应在充分考虑患者身体状况和意愿后，尽早制定个性化的术后辅助治疗方案，多数专家推荐长疗程内分泌治疗或辅助放疗联合内分泌治疗。
在不具备接受根治性治疗的情况下，高危局限性前列腺癌患者在充分评估风险的基础下可选择单独内分泌治疗。对于接受补救性放疗的根治术后生化复发患者，推荐同期联合3个月单纯去势治疗或2年大剂量康士得（比卡鲁胺）口服，以增加补救性放疗的疗效。若考虑长疗程内分泌治疗，间歇内分泌治疗也有相当的临床疗效。同时，对根治术后生化复发患者单独使用内分泌治疗的长期疗效需要更大样本的前瞻性研究进一步证实。
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