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  Onasemnogene abeparvovec由AveXis公司(已被诺华收购)研发,于2019年5月24日获FDA批准上市,用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA),商品名为Zolgensma® 。SMA是一种罕见的遗传病,表现为进行性肌无力、瘫痪。若不接受治疗,大多数重症SMA儿童患者到2岁时便只能永久依赖机械通气存活或者最终死亡。在美国,每年约有450~500名SMA婴儿出生,需要及早地进行诊断和干预,阻止运动神经元的不可逆丢失。

  Zolgensma®含有编码人运动神经元生存蛋白(SMN)基因的腺相关病毒9型(AAV9),以巨细胞病毒增强子和鸡-β-actin混合启动子作为调控元件。Zolgensma®是通过转染细胞表达正常SMN蛋白治疗SMA。支持Zolgensma®获批的临床试验显示(N=15),用药24个月后,低剂量组(N=3)有1人实现永久通气,高剂量组(N=12)虽然未实现永久通气,但全部生存下来。低剂量组病人在无支持的情况下,均不能坐下、站立及行走;而高剂量组在无支持情况下,9人可以保持坐姿30s以上(75.0%),2人无需协助进行站立、行走(16.7%)。

  Zolgensma旨在通过提供人类SMN基因的功能副本,通过单次静脉注射(IV)持续的SMN蛋白表达来阻止疾病的进展,从而解决SMA的遗传根源。值得注意的是,Zolgensma是FDA批准的第一个也是唯一一个治疗SMA的基因疗法,包括那些诊断为未出现症状的患者。

  脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种表现为肌肉消瘦的疾病,主要影响婴儿和儿童,且年龄越小致死率越高。该疾病发病率在1/8000至1/11000之间。从发病机制来看,该疾病是由SMN1基因突变引起的,该突变阻断了运动神经元存活蛋白(SMN)的产生,而SMN蛋白是大脑向肌肉传递运动信号所必需的蛋白。患者不仅表现为肌肉无力和消瘦,通常还存在运动、呼吸和吞咽障碍等。

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希罗达维持治疗晚期乳腺癌的有效性及安全性如何?

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