托法替尼是一种什么药呢?
托法替尼就是一种作用于JAK-STAT信号通路的小分子JAK抑制剂 ,通过抑制JAK磷酸化,托法替尼减少STAT的磷酸化,从而使下游炎性细胞因子的合成减少,起到治疗类风湿性关节炎 RA的作用。
托法替尼(Tofacinix)是辉瑞公司开发的一种JAK抑制剂,可有效抑制JAK1和JAK3的活性,阻断多种炎性细胞因子的信号转导。既有研究表明托法替尼对类风湿关节炎(RA)、溃疡性结肠炎、银屑病等多种炎症相关疾病有良好的治疗效应。
托法替尼于RA患者的卓越疗效和良好的安全性已经在约6200例患者中得到验证,其中包括6项II期临床研究及2项长期扩展研究。在传统DMARD或TNF抑制剂治疗反应不佳的RA患者中进行的III期临床研究证实:相比安慰剂+ MTX/传统DMARD,托法替尼联合MTX或传统DMARD显著改善RA患者的体征和症状、生活质量和疾病缓解率。
对于常规抗风湿药无效的银屑病关节炎患者,托法替尼治疗三个月ACR20有50%,ACR70也有17%。而对于TNF-α抗体无效的患者,治疗效果居然跟没有使用过TNF-α抗体的效果差不多。对于溃疡性结肠炎,托法替尼无论从52周的疾病缓解率,粘膜内窥镜的评价缓解率和无激素使用缓解率来说,都远远高于安慰剂。
近年来,随着对RA发病机制研究的不断深入,针对Janus激酶(JAK)-转录激活因子(STAT)、Wnt和NF-κB等信号通路的新药,包括托法替尼研发进展也非常快。 托法替尼为类风湿性关节炎患者提供了新的安全、有效的治疗方法。
2017年托法替尼在我国上市,并且纳入部分地区的医保目录,托法替尼与甲氨蝶呤或其他非生物DMARD药物联合使用治疗类风湿性关节炎,推荐剂量为5mg,每天两次。口服给药,有无进食皆可。
托法替尼是治疗什么病症的?
托法替尼主要适用于甲氨蝶呤疗效不足或对其无法耐受的中度至重度活动性类风湿关节炎。