阿那格雷在国内买的到吗?
以色列版阿那格雷患者可以通过老挝第一药房购买,老挝第一药房是一家海外医疗机构,老挝第一药房与国外药厂有合作关系,可以协助国内患者不出国就能购买到正品有保障的以色列版阿那格雷。
奥贝胆酸(Obeticholic acid,OCA,商品名Ocaliva)由Intercept研发,是一种法尼酯X受体特异性激动剂。2016年5月27日美国FDA有条件加速批准其用于治疗原发性胆汁性胆管炎,是近20年来首个获批治疗原发性胆汁性胆管炎的药物。
脂肪肝一直是世界性肝病难题。几十年来没有一款药物证实有效。新药奥贝胆酸(Obeticholic Acid)获批的适用症,是一种叫做“原发性胆汁性肝硬化”的罕见症。鉴于奥贝胆酸在临床试验中对于脂肪肝患者的惊人疗效。
一项3期试验REGENERATE试验的结果,研究其在研新药奥贝胆酸(obeticholic acid,OCA)与安慰剂治疗非酒精性脂肪性肝炎(nonalcoholic steatohepatitis,NASH)引起的肝纤维化患者。主要疗效方面,计划的18个月中期分析显示,每日一次25 mg OCA达到纤维化改善的主要终点(≥1级),具有统计学意义,没有NASH恶化(与安慰剂相比,p = 0.0002)。
试验显示,在主要疗效分析中,与安慰剂相比,奥贝胆酸治疗组中更大比例的患者达到了NASH消退的主要终点而没有肝纤维化恶化,但没有达到统计学显著性。REGENERATE数据告诉我们,奥贝胆酸有望成为针对NASH导致的肝纤维化患者的首个获得批准的药物。目前,NASH导致的纤维化的研究领域中,奥贝胆酸仍然是唯一一个获得FDA突破性疗法认定的在研药物。
阿那格雷治疗血小板增多症的疗效如何呢?
临床试验表明,应用阿那格雷治疗疾病的患者因不良反应而停药的概率较低,儿童(最小6岁),应用16年随访观察,耐受良好(无贫血、白血病及骨髓纤维化)。