FDA已经批准了ruxolitinib（Jakafi），这是第一个被批准专门治疗骨髓纤维化患者的药物。
骨髓纤维化是一种由疤痕组织代替骨髓，从而在肝脏和脾脏等器官中产生血细胞的疾病。这种疾病的特征是脾脏肿大，贫血，白细胞和血小板减少，以及骨髓纤维化相关症状。症状包括疲劳、腹部不适、肋骨疼痛、饱腹感、肌肉和骨骼疼痛、瘙痒和盗汗。
作用机制
软骨痛宁，每日口服两次，抑制参与调节血液和免疫功能的酶JAK 1和JAK 2。骨髓纤维化与JAK 1和JAK 2的解除调节有关。
“Jakafi代表了肿瘤学发展趋势的另一个例子，在肿瘤学中，对疾病机制的详细科学理解使药物能够定向于特定的分子途径，”Richard Pazdur医学博士说，FDA药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任。“导致这一批准的临床试验集中于骨髓纤维化患者通常遇到的问题，包括脾脏肿大和疼痛。”
两个临床试验
在两个528名患者的临床试验中评估了软骨痛宁的安全性和有效性。两个试验中的患者都对有效的骨髓纤维化治疗有抵抗或难治性，或者不符合异基因骨髓移植的条件。所有患者都有脾肿大，并且由于疾病相关症状而需要治疗。研究中的
患者被选为接受柔红霉素、安慰剂或最佳治疗（羟基脲、化疗药物或糖皮质激素）的治疗。与接受安慰剂或最佳治疗的患者相比，接受软骨霉素治疗的患者脾脏体积缩小超过35%。同样，接受软骨霉素治疗的患者中，有更大比例的患者骨髓纤维化相关症状减少了50%以上，包括腹部不适、盗汗、瘙痒和骨骼或肌肉疼痛，与接受安慰剂的患者相比，
治疗的患者中出现的最严重的副作用包括血小板减少、贫血、疲劳、腹泻、呼吸困难、头痛、头晕和恶心。
ruxolitinb在FDA的优先审查项目下进行了审查，这是一项对药物的6个月的快速审查这可能在治疗上比现有治疗有重大进展，或者在没有足够治疗的情况下提供治疗。
根据《处方药使用费法》该治疗在药物12月3日审查目标日期之前获得批准，并被指定为孤儿药，它确定这种疾病影响到美国不到20万人。
这种药剂是由特拉华州威尔明顿的Incyte公司生产的。
