FDA已批准天冬酰胺酶Erwinia chrysanthemi(Erwinaze)治疗急性淋巴细胞白血病患者,这些患者对大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶(Elspar)和聚乙二醇天冬酰胺酶(oncespar)产生超敏反应。急性淋巴细胞白血病是最常见的儿童癌症。据估计,15%到20%的患者对来自大肠杆菌的产品产生过敏反应。
天冬酰胺酶E chrysanthemi每周三次直接注射到肌肉中,通过消耗血液中天冬酰胺的水平起作用。天冬酰胺对细胞生长至关重要,从血液中清除天冬酰胺可抑制急性淋巴细胞白血病相关细胞的生长。正常的人类细胞能够通过生物合成产生足够的天冬酰胺,并且不会受到天冬酰胺酶蛹化酶治疗的影响。
“Erwinaze的批准强调了FDA的承诺,即在有限的患者群体中,使用FDA药物评价和研究中心血液学和肿瘤产品办公室主任Richard Pazdur医学博士说:
关键临床试验
新药物的安全性和有效性在一项58名患者的临床试验中进行了评估。从Erwinaze主治疗方案(EMTP)收集了额外的安全性数据,EMTP是一个扩大的访问计划,共招收了843名患者。由于过敏反应,两项研究中的患者无法继续接受来自大肠杆菌的聚乙二醇天门冬氨酸酶或天门冬酰胺酶。
在支持疗效的试验中,终点是测量持续天门冬酰胺酶活性水平与更好的白血病控制和生存率相关的患者比例。所有可评估的患者均在给药后48或72小时内维持预先规定的天冬酰胺酶活性阈值。
与天冬酰胺酶蛹化治疗相关的副作用包括严重过敏(包括过敏反应)、胰腺炎、转氨酶和胆红素水平异常,凝血、出血、恶心、呕吐和高血糖。
天冬酰胺酶E chrysanthemi已被指定为一种孤儿药,该药确定该疾病在美国影响不到20万人。该药物由宾夕法尼亚州兰格霍恩的尤萨制药公司生产。