FDA已经批准vismodegib(Erivedge)治疗成人基底细胞癌,最常见的皮肤癌类型。该药物用于局部晚期基底细胞癌患者(不适合手术或放疗)和转移性疾病患者。
Vismodegib是FDA批准的第一种治疗转移性基底细胞癌的药物。该药物在FDA的优先审查计划下进行审查,该计划规定对可能在治疗方面提供重大进展的药物进行6个月的快速审查。
口服制剂vismodegib每天服用一次,通过抑制Hedgehog途径发挥作用,一种活跃于大多数基底细胞癌和少数正常组织(如毛囊)中的通路。
在一项单中心、多中心临床研究中评估了vismodegib对96例局部晚期或转移性基底细胞癌患者的安全性和有效性。临床研究的主要终点是客观反应率(即完全反应加部分反应)。在接受vismodegib治疗的转移性疾病患者中,30%的患者出现部分反应,43%的局部晚期疾病患者出现完全或部分反应。
在接受vismodegib治疗的患者中观察到的最常见的副作用是肌肉痉挛、脱发、体重减轻、恶心、腹泻、疲劳,味觉扭曲、食欲减退、便秘、呕吐和舌头味觉功能丧失。
Vismodegib已获批准,带有一个盒装警告装置,提醒患者和保健专业人员注意胎儿死亡或严重出生影响的潜在风险。在开始治疗之前,必须确认妊娠状况。应提醒男性和女性患者注意这些风险和节育的必要性。