FDA肿瘤药物咨询委员会(ODAC)最近建议批准一种治疗肉瘤的药物,但拒绝了另一种。专家组以11票对2票的结果认为,临床研究支持使用帕佐帕尼(votrinet)治疗接受过化疗的晚期软组织肉瘤患者的有利风险评估。在同一天,ODAC以13票对1票反对使用研究药物ridaforolimus(Taltorvic)作为转移性软组织肉瘤或骨肉瘤患者的维持治疗,这些患者在至少四个周期的化疗后病情没有进展。
ODAC向FDA提供独立的专家建议和建议。然而,关于批准的最终决定是由FDA做出的。
Pazopanib
Pazopanib是一种激酶抑制剂,在美国已经被批准用于治疗晚期肾细胞癌患者。对于目前考虑的适应症,ODAC回顾了一项三期临床研究和一项二期研究的结果。专家组注意到,胃肠道间质瘤(GIST)和脂肪细胞肉瘤患者未被纳入帕佐帕尼的III期试验,
“晚期软组织肉瘤患者的治疗选择有限;葛兰素史克公司肿瘤学高级副总裁拉斐尔阿马多(Rafael Amado)博士说:“因此,我们很高兴委员会对votrinet的临床数据持赞成态度。”。“我们期待着继续这一调控过程。”
Ridaforolimus
Ridaforolimus是雷帕霉素(mTOR)哺乳动物靶点的一种研究性小分子抑制剂,它是一种蛋白合成、细胞增殖、细胞周期进展和细胞存活的中心调节因子,整合来自蛋白质的信号,如PI3K、AKT和PTEN,已知它们对恶性肿瘤很重要。
默克和阿里阿德制药公司先前宣布,FDA已接受瑞达福林的新药申请(NDA)备案和审查。作为与ARIAD独家许可协议的一部分,默克公司负责ridaforolimus在肿瘤学领域的开发和全球商业化。ARIAD打算在美国与ridaforolimus合作。Merck临床研究肿瘤学副总裁Eric Rubin医学博士说:
“Merck对研究药物ridaforolimus在患者选择有限的情况下作为指征的潜力充满信心。”。“我们仍然致力于为转移性肉瘤患者提供这种有前景的治疗,并期待与FDA就这一应用进行进一步的讨论。”