FDA已批准帕佐帕尼布(votrinet)治疗先前接受化疗的晚期软组织肉瘤患者。帕佐帕尼是一种通过干扰血管生成而起作用的口服制剂。
软组织肉瘤在美国每年发生约10000例。超过20个肉瘤亚型被纳入临床试验,并获得批准。帕佐帕尼不被批准用于脂肪细胞性软组织肉瘤和胃肠道间质瘤患者。
“软组织肉瘤是一组不同的肿瘤,而votrinet在这类肿瘤中的批准是几十年来的首次,”Richard Pazdur医学博士说,FDA药物评价和研究中心血液和肿瘤产品办公室主任。
关键试验
帕佐帕尼的安全性和有效性是在一项单一临床研究中对369例接受过化疗的晚期软组织肉瘤患者进行评估的。随机选择患者接受帕佐帕尼或安慰剂治疗。该研究旨在测量无进展生存率。接受帕佐帕尼治疗的患者在4.6个月内病情没有进展,而接受安慰剂的患者在1.6个月内病情没有进展。
帕佐帕尼治疗的患者最常见的副作用是疲劳、腹泻、恶心、体重减轻、高血压、食欲下降、呕吐、肿瘤和肌肉疼痛,发色变化、头痛、味觉扭曲、呼吸急促和皮肤变色。
帕佐帕尼布携带一个盒装警告,提醒患者和保健专业人员注意可能致命的肝毒性风险。应监测患者的肝功能,如果肝功能下降,应停止治疗。