Onyx制药公司最近宣布，FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以11票对0票（1票弃权）的表决结果决定，对于复发和难治性多发性骨髓瘤患者，如果他们之前接受过至少两种疗法，包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂，效益风险评估有利于使用carfilzomib（建议的品牌名称，Kyprolis）。
Onyx正在开发carfilzomib，用于多种治疗线的多发性骨髓瘤。《处方药使用费法案》（PDUFA）完成FDA对carfilzomib新药申请（NDA）加速审批的审核日期为2012年7月27日。
关于carfilzomib
carfilzomib NDA的提交基于003-A1研究，一个开放标签，单臂IIb期试验以及其他研究的支持数据。003-A1试验评估了266名接受过至少两种先前治疗的复发性和难治性多发性骨髓瘤重度预处理患者，包括硼替佐米（Velcade）和沙利度胺（thalidomid）或利奈度胺（Revlimid）。
Carfilzomib正作为单一药物或与其他疗法结合在几个临床试验中进行研究，包括：
一个全球三期临床试验，称为ASPIRE试验，已完成登记，并正在评估利奈度胺和低剂量地塞米松联合或不联合应用卡非洛佐米治疗复发性多发性骨髓瘤患者，这些患者已接受一至三种先前的治疗。第三阶段焦点试验是评估单药卡非他明治疗复发和难治性骨髓瘤患者谁接受了三个或更多的先前治疗。该试验旨在促进全球监管机构的批准。一项名为“奋进”的全球三期临床试验计划于2012年年中开始招收患者。这项面对面试验将评价卡非洛莫尼和低剂量地塞米松联合用药与硼替佐米和低剂量地塞米松联合用药的疗效。Onyx的合作伙伴Ono制药有限公司正在进行一项I/II期研究，评估日本复发/难治性多发性骨髓瘤患者的carfilzomib。■
