Onyx制药公司宣布,FDA已加速批准carfilzomib(Kyprolis)治疗先前接受过至少两种治疗的多发性骨髓瘤患者,包括硼替佐米(Velcade)治疗和免疫调节治疗,并在最后一次治疗完成后60天或60天内显示疾病进展。
carfilzomib的适应症是基于有效率的;carfilzomib没有数据显示无进展生存率或总生存率的改善。
“carfilzomib的批准为多发性骨髓瘤患者提供了一种治疗选择,尽管使用了可用的治疗方法,但其疾病仍在进展,”Richard Pazdur医学博士说,FDA药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任。“我们对过去十年多发性骨髓瘤药物开发的持续进展感到鼓舞,这些进展为该病提供了更好的治疗。”
研究设计
静脉给药的carfilzomib的安全性和有效性,在一项对266例复发性多发性骨髓瘤患者的研究中进行了评估,这些患者至少接受过两种先前的治疗,包括硼替佐米和沙利度胺(thalidomid)。
该研究旨在测量治疗后肿瘤完全或部分消失的患者百分比(总有效率)。总有效率为23%。反应的中位持续时间为7.8个月。
在超过30%的研究参与者中观察到的最常见的副作用是疲劳、低血细胞计数和血小板水平、呼吸急促、腹泻和发烧。严重的副作用包括心力衰竭和呼吸急促。如果出现这些严重的副作用,应密切监视病人,并停止治疗。