美国食品和药物管理局(FDA)已批准西妥昔单抗(西万特注射液)治疗人类免疫缺陷病毒(HIV)阴性和人类疱疹病毒-8(HHV-8)阴性的多中心Castleman病患者。
多中心Castleman病是一种类似淋巴瘤的罕见疾病导致淋巴结和身体相关组织中免疫细胞异常过度生长。这种疾病通常影响成年人,他们经常发烧,盗汗,体重减轻,虚弱或疲劳。西妥昔单抗是FDA批准的第一种治疗多中心Castleman病的药物。
与西妥昔单抗
的持久性肿瘤反应该批准基于国际多中心随机(2:1)试验,第二阶段研究:比较每3周静脉注射西妥昔单抗和最佳支持治疗与安慰剂和最佳支持治疗。该试验共纳入79名患者,随机分配53名患者接受西妥昔单抗组加上最佳支持治疗,26名患者接受安慰剂组加上最佳支持治疗。西妥昔单抗每3周静脉滴注一次,剂量为11mg/kg。
。主要终点是持续性肿瘤和症状反应,定义为肿瘤和症状反应,持续至少18周,无治疗失败。西妥昔单抗组和安慰剂组的持久性肿瘤和症状缓解率分别为34%(18/53)和0%(0/26)(95%可信区间[CI]=11.1-54.8,P=.0012)。
额外的支持性预定终点包括肿瘤缓解、治疗失败时间,研究开始时贫血的患者在第13周时血红蛋白至少增加1.5g/dL。西妥昔单抗组和安慰剂组的肿瘤有效率分别为38%和4%(P<0.05)。
西妥昔单抗组的中位治疗失败时间(中位随访期422天)未达到,安慰剂组为134天(危险比[HR]=0.418,95%CI=0.21-0.82,P<0.05)。水平升高上述血红蛋白在19名患者中观察到(95%CI=28.3-85.1,P<0.05),而安慰剂组没有观察到(95%CI=28.3-85.1),
治疗期间常见的不良反应包括瘙痒、体重增加、皮疹、高尿酸血症和上呼吸道感染。