卡西制药公司宣布,其研究药物ENMD-2076已从美国食品药品管理局(FDA)获得治疗肝细胞癌的孤儿药名称。ENMD-2076是一种口服活性极光A/血管生成激酶抑制剂,具有独特的激酶选择性和多种作用机制。
该药物已被证明除了极光A激酶外,还可抑制血管生成酪氨酸激酶靶点的独特结构,它是有丝分裂的关键调节因子,经常在人类癌症中过度表达。ENMD-2076还以VEGFR、Flt-3和FGFR3激酶为靶点,这些激酶已被证明在几种癌症的病理学中发挥着重要作用。
ENMD-2076以前曾被FDA指定为治疗卵巢癌、多发性骨髓瘤和急性髓性白血病的孤儿药。ENMD-2076在卵巢癌、三阴性乳腺癌、转移性软组织肉瘤和晚期卵巢透明细胞癌中的II期研究目前正在进行中。